জিন হল মৌলিক জেনেটিক ইউনিট যা বৈশিষ্ট্য নিয়ন্ত্রণ করে।আরএনএ দ্বারা গঠিত কিছু ভাইরাসের জিন ব্যতীত, বেশিরভাগ জীবের জিন ডিএনএ দ্বারা গঠিত.জীবের বেশিরভাগ রোগ জিন এবং পরিবেশের মধ্যে মিথস্ক্রিয়া দ্বারা সৃষ্ট হয়।জিন থেরাপি মূলত অনেক রোগ নিরাময় বা উপশম করতে পারে।জিন থেরাপিকে চিকিৎসা ও ফার্মেসির ক্ষেত্রে একটি বিপ্লব বলে মনে করা হয়.বিস্তৃত অর্থে জিন থেরাপির ওষুধগুলির মধ্যে রয়েছে ডিএনএ-পরিবর্তিত ডিএনএ ওষুধের উপর ভিত্তি করে (যেমন ভাইরাল ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে ভিভো জিন থেরাপির ওষুধ, ভিট্রো জিন থেরাপির ওষুধ, নগ্ন প্লাজমিড ওষুধ ইত্যাদি) এবং আরএনএ ওষুধ (যেমন অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ওষুধ, সিআরএনএ, এমআরএনএ ওষুধ, ইত্যাদি);সংকীর্ণ অর্থে জিন থেরাপির ওষুধের মধ্যে প্রধানত প্লাজমিড ডিএনএ ওষুধ, ভাইরাল ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে জিন থেরাপির ওষুধ, ব্যাকটেরিয়া ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে জিন থেরাপির ওষুধ, জিন এডিটিং সিস্টেম এবং ইন ভিট্রো জিন পরিবর্তনের জন্য সেল থেরাপির ওষুধ অন্তর্ভুক্ত।বছরের পর বছর কঠিন বিকাশের পর, জিন থেরাপির ওষুধগুলি উত্সাহজনক ক্লিনিকাল ফলাফল অর্জন করেছে।(ডিএনএ ভ্যাকসিন এবং এমআরএনএ ভ্যাকসিন গণনা করা হচ্ছে না) বর্তমানে, 45টি জিন থেরাপির ওষুধ বিশ্বে বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছে।এই বছর বিপণনের জন্য মোট 9টি জিন থেরাপি অনুমোদিত হয়েছে, যার মধ্যে 7টি জিন থেরাপি এই বছর প্রথমবারের মতো বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছে, যথা: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin এবং Ebvallo, (দ্রষ্টব্য: অন্য দুটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে অনুমোদিত হয়েছিল। 2022 সালের আগস্টে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল, এবং 2019 সালে ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল;।) আরও বেশি সংখ্যক জিন থেরাপি পণ্যের সূচনা এবং জিন থেরাপি প্রযুক্তির দ্রুত বিকাশের সাথে সাথে, জিন থেরাপি দ্রুত বিকাশের সময়কালের সূচনা করতে চলেছে।

জিন থেরাপির শ্রেণিবিন্যাস (চিত্রের উত্স: বায়ো-ম্যাট্রিক্স)

এই নিবন্ধটি 45টি জিন থেরাপির তালিকা করে (ডিএনএ ভ্যাকসিন এবং এমআরএনএ ভ্যাকসিন বাদে) যা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছে।

1. ইন ভিট্রো জিন থেরাপি

(1) স্ট্রিমভেলিস

কোম্পানি: GlaxoSmithKline (GSK) দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: এটি মে 2016 সালে ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: গুরুতর সম্মিলিত ইমিউনোডেফিসিয়েন্সি (এসসিআইডি) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: এই থেরাপির সাধারণ প্রক্রিয়াটি হল প্রথমে রোগীর নিজস্ব হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেলগুলি প্রাপ্ত করা, সেগুলিকে ভিট্রোতে প্রসারিত করা এবং সংস্কৃতি করা, তারপরে রেট্রোভাইরাস ব্যবহার করে একটি কার্যকরী ADA (অ্যাডিনোসিন ডিমিনেজ) জিনের অনুলিপি হেমাটোপয়েটিক স্টেম কোষে প্রবর্তন করা এবং অবশেষে পরিবর্তিত হেমাটোপয়েটিক স্টেম কোষগুলিতে ইনজেকশন করা।ক্লিনিকাল ফলাফল দেখায় যে ADA-SCID রোগীদের 3 বছরের বেঁচে থাকার হার স্ট্রিমভেলিস দিয়ে চিকিত্সা করা হয়েছে 100%।

(2) জালমোক্সিস

কোম্পানি: ইতালি MolMed কোম্পানি দ্বারা উত্পাদিত.

বাজার করার সময়: 2016 সালে ইউরোপীয় ইউনিয়ন থেকে শর্তসাপেক্ষ বিপণন অনুমোদন প্রাপ্ত।

ইঙ্গিত: এটি হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল প্রতিস্থাপনের পরে রোগীদের ইমিউন সিস্টেমের সহায়ক থেরাপির জন্য ব্যবহৃত হয়।

মন্তব্য: জালমোক্সিস হল একটি অ্যালোজেনিক টি সেল সুইসাইড জিন ইমিউনোথেরাপি যা রেট্রোভাইরাল ভেক্টর দ্বারা পরিবর্তিত হয়।এই পদ্ধতিটি অ্যালোজেনিক টি কোষকে জিনগতভাবে সংশোধন করতে রেট্রোভাইরাল ভেক্টর ব্যবহার করে, যাতে জেনেটিকালি পরিবর্তিত টি কোষগুলি 1NGFR এবং HSV-TK Mut2 আত্মঘাতী জিনকে প্রকাশ করে যেকোন সময় মানুষকে গ্যানসিক্লোভির (গ্যানসিক্লোভির) ওষুধ ব্যবহার করার জন্য টি কোষগুলিকে মেরে ফেলার অনুমতি দেয় যা প্রতিকূল ইমিউন প্রতিক্রিয়া সৃষ্টি করে, সম্ভাব্য আরও অবনতি প্রতিরোধ করে এবং জিন-এর পরবর্তী কার্যকারিতা রোধ করে। HSCT রোগীদের এসকর্ট।

(3) Invossa-K

কোম্পানি: TissueGene (KolonTissueGene) দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: জুলাই 2017 সালে দক্ষিণ কোরিয়াতে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: degenerative হাঁটু আর্থ্রাইটিস চিকিত্সার জন্য.

মন্তব্য: Invossa-K হল একটি অ্যালোজেনিক সেল জিন থেরাপি যা মানুষের chondrocytes জড়িত।অ্যালোজেনিক কোষগুলি জিনগতভাবে ভিট্রোতে পরিবর্তিত হয়, এবং পরিবর্তিত কোষগুলি ইন্ট্রা-আর্টিকুলার ইনজেকশনের পরে ট্রান্সফর্মিং গ্রোথ ফ্যাক্টর β1 (TGF-β1) প্রকাশ এবং ক্ষরণ করতে পারে।β1), যার ফলে অস্টিওআর্থারাইটিসের লক্ষণগুলির উন্নতি হয়।ক্লিনিকাল ফলাফল দেখায় যে Invossa-K উল্লেখযোগ্যভাবে হাঁটু আর্থ্রাইটিস উন্নত করতে পারে।এটি 2019 সালে কোরিয়ান ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন দ্বারা প্রত্যাহার করা হয়েছিল কারণ প্রস্তুতকারক ব্যবহৃত উপাদানগুলিতে ভুল লেবেল দিয়েছে।

(4) Zynteglo

কোম্পানি: ব্লুবার্ড বায়ো দ্বারা গবেষণা এবং বিকশিত।

বাজার করার সময়: 2019 সালে বিপণনের জন্য ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত, এবং 2022 সালের আগস্টে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত৷

ইঙ্গিত: ট্রান্সফিউশন-নির্ভর β-থ্যালাসেমিয়ার চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: জিনটেগ্লো হল একটি লেন্টিভাইরাল ইন ভিট্রো জিন থেরাপি যা স্বাভাবিক β-গ্লোবিন জিনের (βA-T87Q-গ্লোবিন জিন) একটি কার্যকরী অনুলিপিকে একটি লেন্টিভাইরাল ভেক্টরের মাধ্যমে রোগীর কাছ থেকে নেওয়া হেমাটোপয়েটিক স্টেম কোষে প্রবর্তন করে এবং তারপর এই জিনগতভাবে সংশোধিত স্টিমেটোলজির অটোমেটোলজি কোষে পুনরায় সংযোজন করে।একবার রোগীর স্বাভাবিক βA-T87Q-গ্লোবিন জিন থাকলে, তারা স্বাভাবিক HbAT87Q প্রোটিন তৈরি করতে পারে, যা কার্যকরভাবে রক্ত ​​সঞ্চালনের প্রয়োজনীয়তা কমাতে বা দূর করতে পারে।এটি একটি এককালীন থেরাপি যা 12 বছর বা তার বেশি বয়সী রোগীদের জন্য আজীবন রক্ত ​​সঞ্চালন এবং আজীবন ওষুধ প্রতিস্থাপন করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে।

(5) স্কাইসোনা

কোম্পানি: ব্লুবার্ড বায়ো দ্বারা গবেষণা এবং বিকশিত।

বাজার করার সময়: জুলাই 2021 সালে বিপণনের জন্য ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত এবং 2022 সালের সেপ্টেম্বরে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত৷

ইঙ্গিত: প্রারম্ভিক সেরিব্রাল অ্যাড্রেনোলিউকোডিস্ট্রফি (CALD) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: স্কাইসোনা জিন থেরাপি হল একমাত্র এককালীন জিন থেরাপি যা প্রাথমিক পর্যায়ের সেরিব্রাল অ্যাড্রেনোলিউকোডিস্ট্রফি (CALD) এর চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত।স্কাইসোনা (এলিভালডোজেন অটোটেমসেল, লেন্টি-ডি) হল একটি হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল লেন্টিভাইরাল ইন ভিট্রো জিন থেরাপি লেন্টি-ডি।থেরাপির সাধারণ পদ্ধতিটি নিম্নরূপ: রোগীর থেকে অটোলোগাস হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেলগুলি বের করা হয়, ভিট্রোতে মানব ABCD1 জিন বহনকারী লেন্টিভাইরাস দ্বারা ট্রান্সডুসড এবং পরিবর্তিত হয় এবং তারপরে রোগীর কাছে ফেরত দেওয়া হয়।এটি 18 বছরের কম বয়সী, ABCD1 জিন মিউটেশন এবং CALD বহনকারী রোগীদের চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়।

(6) কিমরিয়া

কোম্পানি: নোভারটিস দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: আগস্ট 2017 এ বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: পূর্ববর্তী বি-সেল তীব্র লিম্ফোব্লাস্টিক লিউকেমিয়া (ALL) এবং রিল্যাপসড এবং অবাধ্য DLBCL এর চিকিত্সা।

মন্তব্য: কিমরিয়া হল একটি লেন্টিভাইরাল ইন ভিট্রো জিন থেরাপি ড্রাগ, বিশ্বে বিপণনের জন্য অনুমোদিত প্রথম CAR-T থেরাপি, CD19 কে লক্ষ্য করে এবং 4-1BB সহ-উদ্দীপক ফ্যাক্টর ব্যবহার করে।মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে এর দাম $475,000 এবং জাপানে $313,000।

(7) Yescarta

কোম্পানী: কাইট ফার্মা, গিলিয়েড (জিআইএলডি) এর সহযোগী প্রতিষ্ঠান দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: অক্টোবর 2017 এ বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত;Fosun Kite কাইট ফার্মা থেকে Yescarta প্রযুক্তি চালু করে এবং অনুমোদন পাওয়ার পর এটি চীনে উৎপাদন করে।দেশে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: রিল্যাপসড বা অবাধ্য বড় বি-সেল লিম্ফোমার চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Yescarta হল একটি রেট্রোভাইরাল ইন ভিট্রো জিন থেরাপি, যা বিশ্বের দ্বিতীয় অনুমোদিত CAR-T থেরাপি।এটি CD19 কে লক্ষ্য করে এবং CD28 এর কস্টিমুলেটর গ্রহণ করে।মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে এর দাম $373,000।

(8) Tecartus

কোম্পানি: গিলিয়েড (GILD) দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: জুলাই 2020 এ বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: রিল্যাপসড বা রিফ্র্যাক্টরি ম্যান্টেল সেল লিম্ফোমার জন্য।

মন্তব্য: Tecartus হল একটি অটোলোগাস CAR-T সেল থেরাপি যা CD19 কে লক্ষ্য করে, এবং এটি বিশ্বের বিপণনের জন্য অনুমোদিত তৃতীয় CAR-T থেরাপি।

(9) ব্রেয়াঞ্জি

কোম্পানি: Bristol-Myers Squibb (BMS) দ্বারা তৈরি।

বাজার করার সময়: 2021 সালের ফেব্রুয়ারিতে বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: রিল্যাপসড বা অবাধ্য (R/R) বড় বি-সেল লিম্ফোমা (LBCL)।

মন্তব্য: Breyanzi হল লেন্টিভাইরাসের উপর ভিত্তি করে একটি ইন ভিট্রো জিন থেরাপি, CD19 কে লক্ষ্য করে বিশ্বে বিপণনের জন্য অনুমোদিত চতুর্থ CAR-T থেরাপি।ব্রিয়াঞ্জির অনুমোদন সেলুলার ইমিউনোথেরাপির ক্ষেত্রে ব্রিস্টল-মায়ার্স স্কুইবের জন্য একটি মাইলফলক, যেটি 2019 সালে সেলজিনকে $74 বিলিয়ন ডলারে অধিগ্রহণ করার সময় এটি অর্জন করেছিল।

(10) Abecma

কোম্পানি: Bristol-Myers Squibb (BMS) এবং bluebird bio দ্বারা সহ-উন্নত।

বাজার করার সময়: মার্চ 2021 এ বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: রিল্যাপসড বা অবাধ্য মাল্টিপল মাইলোমা।

মন্তব্য: Abecma হল লেন্টিভাইরাসের উপর ভিত্তি করে একটি ইন ভিট্রো জিন থেরাপি, বিশ্বের প্রথম CAR-T সেল থেরাপি যা BCMA কে লক্ষ্য করে এবং FDA দ্বারা অনুমোদিত পঞ্চম CAR-T থেরাপি।ওষুধের নীতি হল ভিট্রোতে লেন্টিভাইরাস-মধ্যস্থিত জিন পরিবর্তনের মাধ্যমে রোগীর নিজস্ব টি কোষে চিমেরিক বিসিএমএ রিসেপ্টর প্রকাশ করা।রোগীদের মধ্যে নন-জেনেটিকালি পরিবর্তিত টি কোষগুলিকে নির্মূল করার জন্য চিকিত্সা, এবং তারপরে পরিবর্তিত টি কোষগুলিকে পুনরায় সংযোজন করা হয়, যা রোগীদের মধ্যে BCMA- প্রকাশকারী ক্যান্সার কোষগুলি সন্ধান করে এবং হত্যা করে।

(11) Libmeldy

কোম্পানি: অর্চার্ড থেরাপিউটিকস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: ডিসেম্বর 2020 এ তালিকাভুক্তির জন্য ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: মেটাক্রোম্যাটিক লিউকোডিস্ট্রফি (এমএলডি) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: লিবমেল্ডি হল একটি জিন থেরাপি যা লেন্টিভাইরাস দ্বারা ভিট্রোতে জিনগতভাবে পরিবর্তিত অটোলোগাস CD34+ কোষের উপর ভিত্তি করে।ক্লিনিকাল ডেটা দেখায় যে লিবমেল্ডির একটি একক শিরায় আধান কার্যকরভাবে একই বয়সের চিকিত্সা না করা রোগীদের মধ্যে গুরুতর মোটর এবং জ্ঞানীয় বৈকল্যের তুলনায় প্রথম দিকে শুরু হওয়া এমএলডির গতিপথ পরিবর্তন করতে পারে।

(12) বেনোদা

কোম্পানি: WuXi Giant Nuo দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: 2021 সালের সেপ্টেম্বরে আনুষ্ঠানিকভাবে NMPA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: দ্বিতীয় লাইন বা তার উপরে সিস্টেমিক থেরাপির পরে রিল্যাপসড বা অবাধ্য বড় বি-সেল লিম্ফোমা (r/r LBCL) সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের চিকিত্সা।

মন্তব্য: বেইনোডা হল একটি অ্যান্টি-CD19 CAR-T জিন থেরাপি, এবং এটি WuXi Juro কোম্পানির মূল পণ্যও।এটি চীনে অনুমোদিত দ্বিতীয় CAR-T পণ্য, রিল্যাপসড/রিফ্র্যাক্টরি লার্জ বি-সেল লিম্ফয়েড ব্যতীত WuXi Giant Nuo এছাড়াও ফলিকুলার লিম্ফোমা (FL), ম্যান্টেল সেল লিম্ফোমা (MCL), দীর্ঘস্থায়ী লিম্ফোমা (বি-সেল লিম্ফোমা) সহ একাধিক অন্যান্য লক্ষণগুলির চিকিত্সার জন্য রেজিওরেন্সাই ইনজেকশন বিকাশের পরিকল্পনা করেছে। homa (DLBCL) এবং তীব্র লিম্ফোব্লাস্টিক লিউকেমিয়া (ALL)।

(13) কার্ভিক্টি

কোম্পানি: লিজেন্ড বায়োটেকের প্রথম পণ্য বিপণনের জন্য অনুমোদিত।

বাজার করার সময়: 2022 সালের ফেব্রুয়ারিতে বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: রিল্যাপসড বা রিফ্র্যাক্টরি মাল্টিপল মাইলোমা (R/R MM) এর চিকিৎসার জন্য।

মন্তব্য: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, সংক্ষেপে Cilta-cel) হল একটি CAR-T সেল ইমিউন জিন থেরাপি যার দুটি একক-ডোমেন অ্যান্টিবডি বি-সেল পরিপক্কতা অ্যান্টিজেন (BCMA) লক্ষ্য করে।ডেটা দেখায় যে CARVYKTI রিল্যাপসড বা রিফ্র্যাক্টরি মাল্টিপল মায়লোমা রোগীদের মধ্যে যারা চার বা তার বেশি পূর্বে থেরাপি পেয়েছেন (প্রোটিজোম ইনহিবিটরস, ইমিউনোমোডুলেটর এবং অ্যান্টি-CD38 মনোক্লোনাল অ্যান্টিবডি সহ), সামগ্রিক প্রতিক্রিয়ার হার 98% দেখানো হয়েছে।

(14)এবভালো

কোম্পানি: আতারা বায়োথেরাপিউটিকস দ্বারা তৈরি।

2022 সালের ডিসেম্বরে বিপণনের জন্য ইউরোপীয় কমিশন (ইসি), এটি বিশ্বের প্রথম সর্বজনীন টি সেল থেরাপি বিপণনের জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: Epstein-Barr ভাইরাস (EBV)-সম্পর্কিত পোস্ট-ট্রান্সপ্লান্টেশন লিম্ফোপ্রোলাইফেরেটিভ ডিজিজ (EBV+PTLD) এর জন্য মনোথেরাপি হিসাবে, চিকিত্সা গ্রহণকারী রোগীদের অবশ্যই প্রাপ্তবয়স্ক এবং 2 বছরের বেশি বয়সী শিশু হতে হবে যারা আগে অন্তত একটি অন্য ড্রাগ থেরাপি গ্রহণ করেছে।

মন্তব্য: Ebvallo হল একটি অ্যালোজেনিক ইবিভি-নির্দিষ্ট সার্বজনীন টি-সেল জিন থেরাপি যা এইচএলএ-সীমাবদ্ধ পদ্ধতিতে ইবিভি-সংক্রমিত কোষকে লক্ষ্য করে এবং নির্মূল করে।এই থেরাপির অনুমোদন পিভোটাল ফেজ 3 ক্লিনিকাল ট্রায়াল স্টাডির ফলাফলের উপর ভিত্তি করে, এবং ফলাফলগুলি দেখিয়েছে যে HCT গ্রুপ এবং SOT গ্রুপের ORR ছিল 50%।সম্পূর্ণ মওকুফের (CR) হার ছিল 26.3%, আংশিক মওকুফের (PR) হার ছিল 23.7%, এবং ক্ষমা করার মধ্যবর্তী সময় (TTR) ছিল 1.1 মাস।19 জন রোগীর মধ্যে যারা রেমিশন অর্জন করেছেন, 11 জনের 6 মাসের বেশি সময়কালের প্রতিক্রিয়া (DOR) ছিল।উপরন্তু, নিরাপত্তার ক্ষেত্রে, গ্রাফ্ট-বনাম-হোস্ট ডিজিজ (GvHD) বা Ebvallo-সম্পর্কিত সাইটোকাইন রিলিজ সিন্ড্রোমের মতো কোনো প্রতিকূল প্রতিক্রিয়া ঘটেনি।

2. ভাইরাল ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে ভিভো জিন থেরাপিতে

(1) জেন্ডিসিন/জিন সেং

কোম্পানি: Shenzhen Saibainuo কোম্পানি দ্বারা বিকশিত.

বাজারের সময়: 2003 সালে চীনে তালিকাভুক্ত হওয়ার জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: মাথা এবং ঘাড় স্কোয়ামাস সেল কার্সিনোমা চিকিত্সার জন্য.

দ্রষ্টব্য: রিকম্বিন্যান্ট হিউম্যান p53 অ্যাডেনোভাইরাস ইনজেকশন জেন্ডিসিন/জিনইউশেং হল একটি অ্যাডেনোভাইরাস ভেক্টর জিন থেরাপির ওষুধ যার মালিকানা শেনজেন সাইবাইনুও কোম্পানির মালিকানাধীন স্বাধীন মেধা সম্পত্তির অধিকার।হিউম্যান টাইপ 5 অ্যাডেনোভাইরাস মানব অ্যাডেনোভাইরাস টাইপ 5 দ্বারা গঠিত। পূর্ববর্তীটি ওষুধের টিউমার-বিরোধী প্রভাবের জন্য প্রধান কাঠামো এবং পরবর্তীটি প্রধানত বাহক হিসাবে কাজ করে।অ্যাডেনোভাইরাস ভেক্টর থেরাপিউটিক জিন p53 কে লক্ষ্য কোষে বহন করে, টার্গেট কোষে টিউমার সাপ্রেসার জিন p53 প্রকাশ করে এবং এর জিন এক্সপ্রেশন পণ্যটি বিভিন্ন ধরণের ক্যান্সার বিরোধী জিনকে আপ-নিয়ন্ত্রিত করতে পারে এবং বিভিন্ন ধরণের অনকোজিনের ক্রিয়াকলাপকে নিম্ন-নিয়ন্ত্রিত করতে পারে, যার ফলে টিউমারের কার্যকারিতা বৃদ্ধি পায় এবং টিউমারের ক্ষতি করে।

(2) ঋগ্বীর

কোম্পানি: লাতিমা কোম্পানি, লাটভিয়া দ্বারা বিকাশিত।

তালিকার সময়: 2004 সালে লাটভিয়াতে তালিকার জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: মেলানোমা চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: রিগভির হল একটি জিন থেরাপি যা জেনেটিকালি পরিবর্তিত ECHO-7 এন্টারোভাইরাস ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে।বর্তমানে, ওষুধটি লাটভিয়া, এস্তোনিয়া, পোল্যান্ড, আর্মেনিয়া, বেলারুশ ইত্যাদিতে গৃহীত হয়েছে এবং ইইউ দেশগুলিতেও EMA নিবন্ধন চলছে৷গত দশ বছরে ক্লিনিকাল কেসগুলি প্রমাণ করেছে যে রিগভির অনকোলাইটিক ভাইরাস নিরাপদ এবং কার্যকর, এবং মেলানোমা রোগীদের বেঁচে থাকার হার 4-6 গুণ বাড়িয়ে দিতে পারে।এছাড়াও, এই থেরাপিটি কোলোরেক্টাল ক্যান্সার, অগ্ন্যাশয়ের ক্যান্সার, মূত্রাশয়ের ক্যান্সার, কিডনি ক্যান্সার, প্রোস্টেট ক্যান্সার, ফুসফুসের ক্যান্সার, জরায়ু ক্যান্সার, লিম্ফোসারকোমা ইত্যাদি সহ বিভিন্ন ক্যান্সারের ক্ষেত্রেও প্রযোজ্য।

(3) অনকোরিন

কোম্পানি: সাংহাই সানওয়েই বায়োলজিক্যাল কোম্পানি দ্বারা বিকশিত।

বাজারের সময়: 2005 সালে চীনে তালিকাভুক্ত হওয়ার জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: মাথা এবং ঘাড়ের টিউমার, লিভার ক্যান্সার, অগ্ন্যাশয় ক্যান্সার, জরায়ুর ক্যান্সার এবং অন্যান্য ক্যান্সারের চিকিত্সা।

মন্তব্য: অনকোরিন (安科瑞) হল একটি অনকোলাইটিক ভাইরাস জিন থেরাপি পণ্য যা বাহক হিসাবে অ্যাডেনোভাইরাস ব্যবহার করে।একটি অনকোলাইটিক অ্যাডেনোভাইরাস পাওয়া যায়, যা বিশেষভাবে p53 জিনের ঘাটতি বা অস্বাভাবিক টিউমারে প্রতিলিপি করতে পারে, যার ফলে টিউমার কোষের লাইসিস হয়ে যায়, যার ফলে টিউমার কোষগুলি মারা যায়।স্বাভাবিক কোষের ক্ষতি না করে।ক্লিনিকাল গবেষণায় দেখা গেছে যে অ্যাঙ্কেরুই বিভিন্ন ধরণের ম্যালিগন্যান্ট টিউমারের জন্য ভাল সুরক্ষা এবং কার্যকারিতা রয়েছে।

(4) গ্লাইবেরা

কোম্পানি: ইউনিকিউর দ্বারা বিকাশিত।

বাজারের সময়: 2012 সালে ইউরোপে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: কঠোরভাবে সীমিত চর্বিযুক্ত খাদ্য থাকা সত্ত্বেও প্যানক্রিয়াটাইটিসের গুরুতর বা পুনরাবৃত্ত পর্বের সাথে লিপোপ্রোটিন লাইপেসের ঘাটতি (এলপিএলডি) এর চিকিত্সা।

মন্তব্য: Glybera (alipogene tiparvovec) হল AAV-এর উপর ভিত্তি করে একটি জিন থেরাপির ওষুধ, যা AAV কে বাহক হিসেবে ব্যবহার করে থেরাপিউটিক জিন LPL কে পেশী কোষে রূপান্তরিত করতে, যাতে সংশ্লিষ্ট কোষগুলি নির্দিষ্ট পরিমাণে লাইপোপ্রোটিন লাইপেজ তৈরি করতে পারে, রোগের উপশম করতে, এই দীর্ঘস্থায়ী থেরাপিটি দীর্ঘ সময়ের জন্য কার্যকর (একবার কার্যকর) দীর্ঘ সময়ের জন্য কার্যকর।ওষুধটি 2017 সালে বাজার থেকে প্রত্যাহার করা হয়েছিল৷ এটি প্রত্যাহারের কারণ দুটি কারণের সাথে সম্পর্কিত হতে পারে: উচ্চ মূল্য এবং সীমিত বাজারের চাহিদা৷ওষুধটির গড় চিকিৎসা খরচ US$1 মিলিয়নের মতো, এবং শুধুমাত্র একজন রোগী এটি কিনেছেন এবং ব্যবহার করেছেন।যদিও চিকিৎসা বীমা কোম্পানি এটির জন্য US$900,000 ফেরত দিয়েছে, তবে এটি বীমা কোম্পানির জন্য তুলনামূলকভাবে বড় বোঝা।এছাড়াও, ওষুধের দ্বারা লক্ষ্য করা ইঙ্গিতগুলি খুবই বিরল, যার ঘটনার হার প্রায় 1 মিলিয়নের মধ্যে 1 এবং ভুল রোগ নির্ণয়ের উচ্চ হার।

(5) ইমলিজিক

কোম্পানি: Amgen দ্বারা বিকশিত.

বাজারের সময়: 2015 সালে, এটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে তালিকাভুক্ত হওয়ার জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: মেলানোমা ক্ষতগুলির চিকিত্সা যা অস্ত্রোপচারের মাধ্যমে সম্পূর্ণরূপে অপসারণ করা যায় না।

মন্তব্য: ইমলিজিক হল একটি ক্ষয়প্রাপ্ত হারপিস সিমপ্লেক্স ভাইরাস টাইপ 1 যা জেনেটিক প্রযুক্তি দ্বারা পরিবর্তিত হয়েছে (এর ICP34.5 এবং ICP47 জিনের টুকরো মুছে ফেলা, এবং মানব গ্রানুলোসাইট ম্যাক্রোফেজ কলোনি-উত্তেজক ফ্যাক্টর জিএম-সিএসএফ জিন প্রবেশ করানো) প্রথমত এইচএসভিডিএ ভাইরাসে (এইচএসভিডিএ) ভাইরাসে আক্রান্ত হয়। eথেরাপি।প্রশাসনের পদ্ধতি হল ইন্ট্রালেশনাল ইনজেকশন, যা টিউমার কোষ ফেটে যাওয়ার জন্য, টিউমার থেকে প্রাপ্ত অ্যান্টিজেন এবং GM-CSF প্রকাশ করতে এবং অ্যান্টি-টিউমার ইমিউন প্রতিক্রিয়া প্রচার করতে মেলানোমা ক্ষতগুলিতে সরাসরি ইনজেকশন দেওয়া যেতে পারে।

(6) Luxturna

কোম্পানী: স্পার্ক থেরাপিউটিকস দ্বারা বিকাশিত, রোশের একটি সহায়ক সংস্থা।

বাজার করার সময়: এটি 2017 সালে এফডিএ দ্বারা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল, এবং তারপর 2018 সালে ইউরোপে বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: শিশু এবং প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিত্সার জন্য যারা ডবল-কপি RPE65 জিন মিউটেশনের কারণে দৃষ্টিশক্তি হারিয়েছে কিন্তু যথেষ্ট সংখ্যক কার্যকর রেটিনাল কোষ ধরে রেখেছে।

মন্তব্য: Luxturna হল একটি AAV-ভিত্তিক জিন থেরাপি যা সাবরেটিনাল ইনজেকশন দ্বারা পরিচালিত হয়।জিন থেরাপি রোগীর রেটিনাল কোষে স্বাভাবিক RPE65 জিনের একটি কার্যকরী অনুলিপি প্রবর্তন করতে বাহক হিসাবে AAV2 ব্যবহার করে, যাতে সংশ্লিষ্ট কোষগুলি স্বাভাবিক RPE65 প্রোটিন প্রকাশ করে, যা রোগীর RPE65 প্রোটিনের ঘাটতি পূরণ করে, যার ফলে রোগীর দৃষ্টিশক্তি উন্নত হয়।

(৭) জোলজেনসমা

কোম্পানী: AveXis, Novartis-এর একটি সহযোগী প্রতিষ্ঠান দ্বারা তৈরি।

বাজার করার সময়: মে 2019 এ বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: 2 বছরের কম বয়সী স্পাইনাল মাসকুলার অ্যাট্রোফি (SMA) রোগীদের চিকিত্সা।

মন্তব্য: Zolgensma হল AAV ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে একটি জিন থেরাপি।এই ওষুধটি বিশ্বে বিপণনের জন্য অনুমোদিত মেরুদণ্ডের পেশীবহুল অ্যাট্রোফির একমাত্র এককালীন চিকিত্সা পরিকল্পনা।ওষুধের প্রবর্তন মেরুদণ্ডের পেশীর অ্যাট্রোফির চিকিত্সায় একটি নতুন যুগের সূচনা করে।পৃষ্ঠা, একটি মাইলফলক অগ্রগতি।এই জিন থেরাপিটি scAAV9 ভেক্টর ব্যবহার করে রোগীর মধ্যে স্বাভাবিক SMN1 জিনকে শিরায় আধানের মাধ্যমে সাধারণ SMN1 প্রোটিন তৈরি করে, যার ফলে মোটর নিউরনের মতো প্রভাবিত কোষগুলির কার্যকারিতা উন্নত হয়।বিপরীতে, SMA ওষুধ Spinraza এবং Evrysdi দীর্ঘমেয়াদী পুনরাবৃত্তি ডোজ প্রয়োজন।স্পিনরাজা প্রতি চার মাস অন্তর স্পাইনাল ইনজেকশন দ্বারা দেওয়া হয়, এবং Evrysdi একটি দৈনিক মৌখিক ওষুধ।

(8) ডেলিটাক্ট

কোম্পানি: Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568) দ্বারা বিকাশিত।

বাজারের সময়: 2021 সালের জুনে জাপানের স্বাস্থ্য, শ্রম ও কল্যাণ মন্ত্রণালয় (MHLW) থেকে শর্তসাপেক্ষ অনুমোদন।

ইঙ্গিত: ম্যালিগন্যান্ট গ্লিওমা চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: ডেলিট্যাক্ট হল বিশ্বব্যাপী অনুমোদিত চতুর্থ অনকোলাইটিক ভাইরাস জিন থেরাপি পণ্য, এবং ম্যালিগন্যান্ট গ্লিওমা চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত প্রথম অনকোলাইটিক ভাইরাস পণ্য।ডেলিট্যাক্ট হল একটি জেনেটিক্যালি ইঞ্জিনিয়ারড হার্পিস সিমপ্লেক্স ভাইরাস টাইপ 1 (HSV-1) অনকোলাইটিক ভাইরাস যা ডাঃ টোডো এবং সহকর্মীরা তৈরি করেছেন।Delytact দ্বিতীয় প্রজন্মের HSV-1-এর G207 জিনোমে অতিরিক্ত মুছে ফেলার মিউটেশন প্রবর্তন করে, যা ক্যান্সার কোষে এর নির্বাচনী প্রতিলিপিকে উন্নত করে এবং উচ্চ নিরাপত্তা বজায় রেখে টিউমার-বিরোধী প্রতিরক্ষামূলক প্রতিক্রিয়া যোগ করে।ডেলিট্যাক্ট হল প্রথম তৃতীয় প্রজন্মের অনকোলাইটিক HSV-1 যা বর্তমানে ক্লিনিকাল মূল্যায়নের মধ্য দিয়ে যাচ্ছে।জাপানে ডেলিট্যাক্টের অনুমোদন মূলত একক-আর্ম ফেজ 2 ক্লিনিকাল ট্রায়ালের উপর ভিত্তি করে।পুনরাবৃত্ত গ্লিওব্লাস্টোমা রোগীদের ক্ষেত্রে, ডেলিট্যাক্ট এক বছরের বেঁচে থাকার হারের প্রাথমিক শেষ পয়েন্ট অর্জন করেছে এবং ফলাফলগুলি দেখায় যে ডেলিট্যাক্ট G207 এর তুলনায় আরও ভাল কার্যকারিতা দেখিয়েছে।শক্তিশালী প্রতিলিপি শক্তি এবং উচ্চতর অ্যান্টিটিউমার কার্যকলাপ।এটি স্তন, প্রোস্টেট, স্কোয়ানোমাস, নাসোফ্যারিঞ্জিয়াল, হেপাটোসেলুলার, কোলোরেক্টাল, ম্যালিগন্যান্ট পেরিফেরাল নার্ভ শিথ টিউমার এবং থাইরয়েড ক্যান্সারের কঠিন টিউমার মডেলগুলিতে কার্যকর ছিল।

(9) উপস্তাজা

কোম্পানি: PTC থেরাপিউটিকস, Inc. (NASDAQ: PTCT) দ্বারা তৈরি।

বাজার করার সময়: জুলাই 2022 এ বিপণনের জন্য ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: সুগন্ধযুক্ত এল-অ্যামিনো অ্যাসিড ডিকারবক্সিলেস (AADC) ঘাটতির জন্য, এটি 18 মাস বা তার বেশি বয়সী রোগীদের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত।

মন্তব্য: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) হল একটি ইন ভিভো জিন থেরাপি যার বাহক হিসাবে অ্যাডেনো-সম্পর্কিত ভাইরাস টাইপ 2 (AAV2)।AADC এনজাইমের এনকোডিং জিনের মিউটেশনের কারণে রোগীরা অসুস্থ হয়ে পড়ে।AAV2 AADC এনজাইম এনকোডিং একটি স্বাস্থ্যকর জিন বহন করে।জিনের ক্ষতিপূরণের ফর্ম একটি থেরাপিউটিক প্রভাব অর্জন করে।তাত্ত্বিকভাবে, একটি প্রশাসন দীর্ঘ সময়ের জন্য কার্যকর।এটি প্রথম বাজারজাত করা জিন থেরাপি যা সরাসরি মস্তিষ্কে ইনজেকশন দেওয়া হয়।বিপণন অনুমোদন সমস্ত 27 ইইউ সদস্য রাষ্ট্র, সেইসাথে আইসল্যান্ড, নরওয়ে এবং লিচেনস্টাইনের জন্য প্রযোজ্য।

(10) রোকটাভিয়ান

কোম্পানি: BioMarin ফার্মাসিউটিক্যাল (BioMarin) দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: ইউরোপীয় ইউনিয়ন 2022 সালের আগস্টে বিপণনের জন্য অনুমোদিত;ইউকে মেডিসিনস অ্যান্ড হেলথ কেয়ার প্রোডাক্ট অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (MHRA) দ্বারা 2022 সালের নভেম্বরে বিপণনের অনুমোদন।

ইঙ্গিত: গুরুতর হিমোফিলিয়া এ আক্রান্ত প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য যাদের FVIII ফ্যাক্টর প্রতিরোধের ইতিহাস নেই এবং AAV5 অ্যান্টিবডিগুলির জন্য নেতিবাচক।

মন্তব্য: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) একটি ভেক্টর হিসাবে AAV5 ব্যবহার করে এবং B ডোমেন মুছে ফেলার সাথে মানুষের জমাট ফ্যাক্টর VIII (FVIII) এর অভিব্যক্তি চালাতে হিউম্যান লিভার-নির্দিষ্ট প্রোমোটার HLP ব্যবহার করে।ভ্যাকটোকোজিন রোক্সাপারভোভেকের বিপণনের অনুমোদনের ইউরোপীয় কমিশনের সিদ্ধান্ত ওষুধের ক্লিনিকাল উন্নয়ন প্রকল্পের সামগ্রিক তথ্যের উপর ভিত্তি করে।এর মধ্যে, তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়াল জেনার 8-1 এর ফলাফলগুলি দেখিয়েছে যে তালিকাভুক্তির আগের বছরের তথ্যের সাথে তুলনা করে, ভালোকটোকোজিন রক্সাপারভোভেকের একক সংক্রমণের পরে, সাবজেক্টের বার্ষিক রক্তপাতের হার (এবিআর) উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস পেয়েছে, ফিডিং ইনড্রেশনস এর ফ্রিকোয়েন্সি হ্রাস করা হয় (এফ 8) প্রোটিনগুলি প্রোটিনকে প্রোটিনে প্রোটিনগুলি প্রোটিনকে প্রোটিনে প্রোটিন প্রোটেনিয়েশন ইনগি।চিকিত্সার 4 সপ্তাহ পরে, বিষয়ের বার্ষিক F8 ব্যবহারের হার এবং ABR প্রয়োজনীয় চিকিত্সা যথাক্রমে 99% এবং 84% হ্রাস পেয়েছে এবং পার্থক্যটি পরিসংখ্যানগতভাবে তাৎপর্যপূর্ণ ছিল (p <0.001)।নিরাপত্তা প্রোফাইল ভাল ছিল, এবং কোন বিষয় F8 ফ্যাক্টর বাধা, ম্যালিগন্যান্সি বা থ্রম্বোসিস পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া অনুভব করেনি এবং চিকিত্সা-সম্পর্কিত গুরুতর প্রতিকূল ঘটনা (SAEs) রিপোর্ট করা হয়নি।

(11) হেমজেনিক্স

কোম্পানি: ইউনিকিউর কর্পোরেশন দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: 2022 সালের নভেম্বরে বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: হিমোফিলিয়া বি সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: হেমজেনিক্স হল AAV5 ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে একটি জিন থেরাপি।ওষুধটি জমাট ফ্যাক্টর IX (FIX) জিন বৈকল্পিক FIX-Padua দিয়ে সজ্জিত, যা শিরায় দেওয়া হয়।প্রশাসনের পরে, জিন লিভারে FIX জমাট ফ্যাক্টর প্রকাশ করতে পারে এবং রক্তে প্রবেশ করার পরে জমাটবদ্ধতা ফাংশন প্রয়োগ করতে পারে, যাতে চিকিত্সার উদ্দেশ্য অর্জনের জন্য, তাত্ত্বিকভাবে, একটি প্রশাসন দীর্ঘ সময়ের জন্য কার্যকর।

(12) অ্যাডস্টিলাড্রিন

কোম্পানি: ফেরিং ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: 2022 সালের ডিসেম্বরে বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: উচ্চ-ঝুঁকিপূর্ণ নন-মসেল-ইনভেসিভ ব্লাডার ক্যান্সারের চিকিৎসার জন্য (NMIBC) ব্যাসিলাস ক্যালমেট-গুয়েরিন (BCG) এর প্রতি প্রতিক্রিয়াশীল নয়।

মন্তব্য: অ্যাডস্টিলাড্রিন হল একটি নন-রিপ্লিকেটিং অ্যাডেনোভাইরাল ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে একটি জিন থেরাপি, যা লক্ষ্য কোষে ইন্টারফেরন আলফা-2বি প্রোটিনকে ওভার এক্সপ্রেস করতে পারে এবং মূত্রাশয়ের মধ্যে একটি মূত্রনালীর ক্যাথেটারের মাধ্যমে পরিচালিত হয় (প্রতি তিন মাসে একবার পরিচালিত হয়), ভাইরাস ভেক্টর কার্যকরভাবে কোষে সংক্রমিত করতে পারে এবং অ্যালফা-2বি প্রোটিনকে অতিরিক্ত চাপ দিতে পারে। ইউটিক প্রভাব।এই অভিনব জিন থেরাপি পদ্ধতিটি এইভাবে রোগীর নিজস্ব মূত্রাশয় প্রাচীর কোষকে একটি ক্ষুদ্র "ফ্যাক্টরিতে" রূপান্তরিত করে যা ইন্টারফেরন তৈরি করে, যার ফলে রোগীর ক্যান্সারের সাথে লড়াই করার ক্ষমতা বৃদ্ধি পায়।

অ্যাডস্টিলাড্রিনের নিরাপত্তা এবং কার্যকারিতা একটি মাল্টি-সেন্টার ক্লিনিকাল স্টাডিতে মূল্যায়ন করা হয়েছিল যার মধ্যে 157 জন উচ্চ-ঝুঁকিপূর্ণ বিসিজি-অপ্রতিক্রিয়াশীল NMIBC রোগী রয়েছে।রোগীরা প্রতি তিন মাসে 12 মাস পর্যন্ত বা উচ্চ-গ্রেড NMIBC-এর চিকিত্সার জন্য অগ্রহণযোগ্য বিষাক্ততা বা পুনরাবৃত্তি না হওয়া পর্যন্ত অ্যাডস্টিলাড্রিন পান।সামগ্রিকভাবে, অ্যাডস্টিলাড্রিনের সাথে চিকিত্সা করা নথিভুক্ত রোগীদের 51 শতাংশ একটি সম্পূর্ণ প্রতিক্রিয়া অর্জন করেছে (সিস্টোস্কোপি, বায়োপসি টিস্যু এবং প্রস্রাবে দেখা যাওয়া ক্যান্সারের সমস্ত লক্ষণের অদৃশ্য হয়ে যাওয়া)।

3. ছোট নিউক্লিক অ্যাসিড ওষুধ

(1) Vitravene

কোম্পানি: যৌথভাবে Ionis ফার্মা (পূর্বে Isis ফার্মা) এবং Novartis দ্বারা বিকশিত।

বাজার করার সময়: 1998 এবং 1999 সালে, এটি FDA এবং EU EMA দ্বারা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: এইচআইভি-পজিটিভ রোগীদের সাইটোমেগালোভাইরাস রেটিনাইটিসের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: ভিট্রাভেন একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ, যা বিশ্বে বিপণনের জন্য অনুমোদিত প্রথম অলিগোনিউক্লিওটাইড ওষুধ।তালিকাভুক্তির প্রাথমিক পর্যায়ে, অ্যান্টি-সিএমভি ওষুধের বাজারে চাহিদা খুবই জরুরি ছিল;পরে, অত্যন্ত সক্রিয় অ্যান্টিরেট্রোভাইরাল থেরাপির বিকাশের কারণে, সিএমভি মামলার সংখ্যা দ্রুত হ্রাস পেয়েছে।মন্থর বাজারের চাহিদার কারণে, ওষুধটি 2002 এবং 2006 সালে EU দেশ এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে প্রত্যাহার করা হয়েছিল।

(2) ম্যাকুজেন

কোম্পানি: Pfizer এবং Eyetech দ্বারা সহ-উন্নত।

বাজার করার সময়: 2004 সালে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: নিওভাসকুলার বয়স-সম্পর্কিত ম্যাকুলার অবক্ষয়ের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: ম্যাকুজেন হল একটি পেজিলেটেড পরিবর্তিত অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ, যা ভাস্কুলার এন্ডোথেলিয়াল গ্রোথ ফ্যাক্টর (VEGF165 সাবটাইপ) কে লক্ষ্য করে এবং বাঁধতে পারে এবং প্রশাসনের পদ্ধতি হল ইন্ট্রাভিট্রিয়াল ইনজেকশন।

(3) ডিফিটেলিও

কোম্পানি: জাজ ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: এটি 2013 সালে ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল এবং মার্চ 2016 এ বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল প্রতিস্থাপনের পরে রেনাল বা পালমোনারি কর্মহীনতার সাথে যুক্ত হেপাটিক ভেনো-অক্লুসিভ রোগের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: ডেফিটেলিও একটি অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ, যা প্লাজমিন বৈশিষ্ট্য সহ অলিগোনিউক্লিওটাইডের মিশ্রণ।বাণিজ্যিক কারণে 2009 সালে বাজার থেকে প্রত্যাহার করা হয়।

(4) Kynamro

কোম্পানী: আয়োনিস ফার্মা এবং কাস্টেল দ্বারা সহ-উন্নত।

বাজার করার সময়: 2013 সালে, এটি একটি এতিম ওষুধ হিসাবে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: হোমোজাইগাস ফ্যামিলিয়াল হাইপারকোলেস্টেরোলেমিয়ার সহায়ক চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: কাইনামরো একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ, যা মানুষের apo B-100 mRNA কে লক্ষ্য করে একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড।Kynamro সপ্তাহে একবার 200 mg subcutaneously হিসাবে পরিচালিত হয়।

(5) স্পিনরাজা

কোম্পানি: Ionis ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: ডিসেম্বর 2016 এ বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: মেরুদণ্ডের পেশীবহুল অ্যাট্রোফি (এসএমএ) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: স্পিনরাজা (নুসিনার্সেন) একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ।SMN2 exon 7-এর ক্লিভেজ সাইটে আবদ্ধ হয়ে, Spinraza SMN2 জিনের RNA ক্লিভেজ পরিবর্তন করতে পারে, যার ফলে সম্পূর্ণ কার্যকরী SMN প্রোটিনের উৎপাদন বৃদ্ধি পায়।আগস্ট 2016-এ, BIOGEN স্পিনরাজার বিশ্বব্যাপী অধিকার অর্জনের জন্য তার বিকল্প ব্যবহার করে।Spinraza শুধুমাত্র 2011 সালে মানুষের মধ্যে তার প্রথম ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করে। মাত্র 5 বছরে, এটি 2016 সালে FDA দ্বারা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল, যা FDA এর কার্যকারিতার সম্পূর্ণ স্বীকৃতি প্রতিফলিত করে।ওষুধটি এপ্রিল 2019-এ চীনে বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। চীনে স্পিনরাজার জন্য সম্পূর্ণ অনুমোদনের চক্রটি 6 মাসেরও কম ছিল এবং স্পিনরাজাকে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে প্রথম অনুমোদিত হওয়ার পর এটি 2 বছর এবং 2 মাস হয়ে গেছে।চীনে তালিকাভুক্তির গতি ইতিমধ্যেই খুব দ্রুত।এটি এই কারণেও যে সেন্টার ফর ড্রাগ ইভালুয়েশন 1 নভেম্বর, 2018-এ "প্রথম ব্যাচের বিদেশী নতুন ওষুধের তালিকা প্রকাশ করার নোটিশ জারি করেছে ক্লিনিক্যাল অনুশীলনে জরুরিভাবে প্রয়োজন" এবং ত্বরিত পর্যালোচনার জন্য 40টি বিদেশী নতুন ওষুধের প্রথম ব্যাচে অন্তর্ভুক্ত করা হয়েছিল, যার মধ্যে স্পিন্রাজা র‌্যাঙ্কড ছিল।

(6) Exondys 51

কোম্পানি: AVI BioPharma (পরে নাম পরিবর্তন করে Sarepta Therapeutics) দ্বারা তৈরি।

বাজার করার সময়: সেপ্টেম্বর 2016 সালে, এটি FDA দ্বারা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: ডিএমডি জিনে এক্সন 51 স্কিপিং জিন মিউটেশন সহ ডুচেন মাসকুলার ডিস্ট্রফি (ডিএমডি) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Exondys 51 একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ, অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ডিএমডি জিনের প্রাক-mRNA এর এক্সন 51 এর অবস্থানে আবদ্ধ হতে পারে, যার ফলে পরিপক্ক এমআরএনএ তৈরি হয়, এক্সন 51-এর অংশ অবরুদ্ধ হয় এক্সিশন, যার ফলে আংশিকভাবে রোগীদের ফ্রেমের গঠন সংশোধন করতে সাহায্য করে, যা mRNA এর কিছু অংশকে সংশোধন করে। স্বাভাবিক প্রোটিনের চেয়ে ছোট, যার ফলে রোগীর উপসর্গের উন্নতি হয়।

(7) Tegsedi

কোম্পানি: Ionis ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: এটি জুলাই 2018 সালে ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: বংশগত ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিস (এইচএটিটিআর) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: টেগসেডি একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ যা ট্রান্সথাইরেটিন এমআরএনএ লক্ষ্য করে।এটি HATTR-এর চিকিৎসার জন্য বিশ্বে অনুমোদিত প্রথম ওষুধ।এটি সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন দ্বারা পরিচালিত হয়।ওষুধটি ট্রান্সথাইরেটিন (ATTR) এর mRNA কে লক্ষ্য করে ATTR প্রোটিনের উৎপাদন হ্রাস করে, এবং ATTR-এর চিকিত্সায় একটি ভাল সুবিধা-ঝুঁকির অনুপাত রয়েছে, এবং রোগীর স্নায়ুরোগ এবং জীবনযাত্রার মান উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত হয়েছে, এবং এটি TTR মিউটেশন প্রকারের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ, রোগের পর্যায় বা কার্ডিওমাইওপ্যাথির উপস্থিতি ছিল না।

(8) অনপ্যাট্রো

কোম্পানি: যৌথভাবে Alnylam কর্পোরেশন এবং Sanofi কর্পোরেশন দ্বারা উন্নত.

বাজার করার সময়: 2018 সালে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: বংশগত ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিস (এইচএটিটিআর) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: অনপ্যাট্রো হল একটি siRNA ড্রাগ যা ট্রান্সথাইরেটিন mRNA কে লক্ষ্য করে, যা লিভারে ATTR প্রোটিনের উৎপাদন হ্রাস করে এবং ট্রান্সথাইরেটিন (ATTR) এর mRNA কে লক্ষ্য করে পেরিফেরাল স্নায়ুতে অ্যামাইলয়েড জমা হওয়া কমায়, যার ফলে রোগের লক্ষণগুলির উন্নতি এবং উপশম হয়।

(9) জিভলারী

কোম্পানি: Alnylam কর্পোরেশন দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: নভেম্বর 2019 এ বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে তীব্র হেপাটিক পোরফাইরিয়া (AHP) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Givlaari একটি siRNA ড্রাগ, যা Onpattro-এর পরে বিপণনের জন্য অনুমোদিত দ্বিতীয় siRNA ওষুধ।প্রশাসনের উপায় হল সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন।ওষুধটি ALAS1 প্রোটিনের mRNA কে লক্ষ্য করে, এবং Givlaari-এর সাথে মাসিক চিকিত্সা উল্লেখযোগ্যভাবে এবং স্থায়ীভাবে যকৃতে ALAS1-এর মাত্রা কমাতে পারে, যার ফলে নিউরোটক্সিক ALA এবং PBG-এর মাত্রা স্বাভাবিক পরিসরে কমে যায়, যার ফলে রোগীর রোগের লক্ষণগুলি উপশম হয়।ডেটা দেখায় যে গিভলারির সাথে চিকিত্সা করা রোগীদের প্লাসিবো গ্রুপের তুলনায় খিঁচুনির সংখ্যা 74% হ্রাস পেয়েছে।

(10) Vyondys53

কোম্পানি: Sarepta থেরাপিউটিকস দ্বারা উন্নত.

বাজার করার সময়: ডিসেম্বর 2019 এ বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: ডিস্ট্রোফিন জিন এক্সন 53 স্প্লিসিং মিউটেশন সহ ডিএমডি রোগীদের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Vyondys 53 একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ, যা ডিস্ট্রোফিন প্রাক-mRNA-এর স্প্লিসিং প্রক্রিয়াকে লক্ষ্য করে।Exon 53 আংশিকভাবে কাটা হয়েছে, অর্থাৎ পরিপক্ক mRNA তে উপস্থিত নয়, এবং এটি একটি ছেঁটে ফেলা কিন্তু এখনও কার্যকরী ডিস্ট্রোফিন তৈরি করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে, যার ফলে রোগীদের ব্যায়ামের ক্ষমতা উন্নত হয়।

(11) ওয়েলিভরা

কোম্পানি: Ionis ফার্মাসিউটিক্যালস এবং এর সহযোগী প্রতিষ্ঠান Akcea Therapeutics দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: এটি মে 2019 সালে ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (EMA) দ্বারা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: ফ্যামিলিয়াল কাইলোমিক্রোনেমিয়া সিন্ড্রোম (এফসিএস) সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের খাদ্য নিয়ন্ত্রণের পাশাপাশি সহায়ক থেরাপি হিসাবে।

মন্তব্য: Waylivra হল একটি antisense oligonucleotide ড্রাগ, যা FCS-এর চিকিৎসার জন্য বিশ্বে বিপণনের জন্য অনুমোদিত প্রথম ওষুধ।

(12) লেকভিও

কোম্পানি: নোভারটিস দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: 2020 সালের ডিসেম্বরে বিপণনের জন্য ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: প্রাথমিক হাইপারকোলেস্টেরোলেমিয়া (বিষমধর্মী পারিবারিক এবং অ-পারিবারিক) বা মিশ্র ডিসলিপিডেমিয়া সহ প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: লেকভিও একটি siRNA ড্রাগ যা PCSK9 mRNA কে লক্ষ্য করে।এটি কোলেস্টেরল (LDL-C) কমানোর জন্য বিশ্বের প্রথম siRNA থেরাপি।এটি সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন দ্বারা পরিচালিত হয়।ওষুধটি RNA হস্তক্ষেপের মাধ্যমে PCSK9 প্রোটিনের মাত্রা কমিয়ে দেয়, যার ফলে LDL-C-এর মাত্রা কমে যায়।ক্লিনিকাল ডেটা দেখায় যে রোগীদের জন্য যারা স্ট্যাটিনের সর্বোচ্চ সহনীয় ডোজ দিয়ে চিকিত্সার পরে লক্ষ্য মাত্রায় LDL-C মাত্রা কমাতে পারে না, Leqvio প্রায় 50% LDL-C কমাতে পারে।

(13)অক্সলুমো

কোম্পানি: Alnylam ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: নভেম্বর 2020 এ বিপণনের জন্য ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: প্রাথমিক হাইপারক্সালুরিয়া টাইপ 1 (PH1) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: অক্সলুমো হল একটি siRNA ড্রাগ যা লক্ষ্য করে হাইড্রোক্সিসিড অক্সিডেস 1 (HAO1) ​​mRNA, এবং প্রশাসনের পদ্ধতি হল সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন।ওষুধটি Alnylam-এর সর্বশেষ বর্ধিত স্থিতিশীলতা রসায়ন, ESC-GalNAc কনজুগেশন প্রযুক্তি ব্যবহার করে তৈরি করা হয়েছিল, যা বৃহত্তর অধ্যবসায় এবং শক্তির সাথে সাবকুটেনিয়াসভাবে পরিচালিত siRNA সক্ষম করে।ওষুধটি hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA কে হ্রাস করে বা বাধা দেয়, লিভারে গ্লাইকোলেট অক্সিডেসের মাত্রা কমায় এবং তারপর অক্সালেট উৎপাদনের জন্য প্রয়োজনীয় সাবস্ট্রেট গ্রহণ করে, রোগীদের রোগের অগ্রগতি নিয়ন্ত্রণ করতে এবং রোগের লক্ষণগুলি উন্নত করতে অক্সালেট উৎপাদন হ্রাস করে।

(14) ভিল্টেপসো

কোম্পানি: নিপ্পন শিনিয়াকু-এর সহযোগী প্রতিষ্ঠান এনএস ফার্মা দ্বারা তৈরি।

বাজার করার সময়: 2020 সালের আগস্টে বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: ডিএমডি জিনে এক্সন 53 স্কিপিং জিন মিউটেশন সহ ডুচেন মাসকুলার ডিস্ট্রফি (ডিএমডি) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: ভিল্টেপসো একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ যা ডিএমডি জিনের প্রাক-mRNA এর এক্সন 53 এর অবস্থানের সাথে আবদ্ধ হতে পারে, যার ফলে পরিপক্ক এমআরএনএ গঠনের পরে এক্সন 53 এর কিছু অংশ কেটে ফেলা হয়, যার ফলে এমআরএনএ পড়ার ফ্রেমটি আংশিকভাবে সংশোধন করা হয়, বক্স রোগীদের সংক্ষিপ্ত কার্যকারিতার তুলনায় কিছু প্রোটিনকে স্বাভাবিক করতে সাহায্য করে। রোগীদের উপসর্গের উন্নতি।

(15) Amondys 45

কোম্পানি: Sarepta থেরাপিউটিকস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: 2021 সালের ফেব্রুয়ারিতে বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: ডিএমডি জিনে এক্সন 45 স্কিপিং জিন মিউটেশন সহ ডুচেন মাসকুলার ডিস্ট্রফি (ডিএমডি) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Amondys 45 হল একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ, অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ডিএমডি জিনের প্রাক-mRNA-এর এক্সন 45-এর অবস্থানে আবদ্ধ হতে পারে, যার ফলে পরিপক্ক mRNA এক্সিসশন গঠনের পরে এক্সন 45-এর অংশটি ব্লক হয়ে যায়, যার ফলে রোগীদের কিছু ফ্রেমের সংশ্লেষণে সাহায্য করে, যা ফ্রেমের গঠনে আংশিকভাবে সাহায্য করে। যা স্বাভাবিক প্রোটিনের চেয়ে ছোট, যার ফলে রোগীর উপসর্গের উন্নতি হয়।

(16) আমভুত্র (ভুত্রিশিরান)

কোম্পানি: Alnylam ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: 2022 সালের জুনে বিপণনের জন্য FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে পলিনিউরোপ্যাথি (এইচএটিটিআর-পিএন) সহ বংশগত ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিসের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Amvuttra (Vutrisiran) হল একটি siRNA ড্রাগ টার্গেটিং ট্রান্সথাইরেটিন (ATTR) mRNA, যা সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন দ্বারা পরিচালিত হয়।Vutrisiran বর্ধিত শক্তি এবং বিপাকীয় স্থিতিশীলতার সাথে Alnylam-এর উন্নত স্থিতিশীলতা রসায়ন (ESC)-GalNAc কনজুগেট ডেলিভারি প্ল্যাটফর্ম ডিজাইনের উপর ভিত্তি করে তৈরি।থেরাপির অনুমোদন তার তৃতীয় ধাপের ক্লিনিকাল স্টাডির (HELIOS-A) 9-মাসের ডেটার উপর ভিত্তি করে, এবং সামগ্রিক ফলাফলগুলি দেখায় যে থেরাপিটি HATTR-PN-এর লক্ষণগুলির উন্নতি করেছে এবং 50% এরও বেশি রোগীদের অবস্থা বিপরীত হয়েছে বা খারাপ হওয়া বন্ধ করা হয়েছে।

4. অন্যান্য জিন থেরাপির ওষুধ

(1) রেক্সিন-জি

কোম্পানি: Epeius Biotech দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: 2005 সালে, এটি ফিলিপাইন ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (BFAD) দ্বারা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: কেমোথেরাপি প্রতিরোধী উন্নত ক্যান্সারের চিকিৎসার জন্য।

মন্তব্য: রেক্সিন-জি একটি জিন-লোড ন্যানো পার্টিকেল ইনজেকশন।এটি নির্দিষ্টভাবে কঠিন টিউমারগুলিকে মেরে ফেলার জন্য একটি রেট্রোভাইরাল ভেক্টরের মাধ্যমে লক্ষ্য কোষে সাইক্লিন জি 1 মিউট্যান্ট জিন প্রবর্তন করে।প্রশাসনের পদ্ধতি হল শিরায় আধান।একটি টিউমার-লক্ষ্যযুক্ত ওষুধ হিসাবে যা সক্রিয়ভাবে মেটাস্ট্যাটিক ক্যান্সার কোষগুলি খুঁজে বের করে এবং ধ্বংস করে, এটি এমন রোগীদের উপর একটি নির্দিষ্ট নিরাময়মূলক প্রভাব ফেলে যারা লক্ষ্যযুক্ত জীববিদ্যা সহ অন্যান্য ক্যান্সারের ওষুধে ব্যর্থ হয়েছে।

(2) Neovasculgen

কোম্পানি: হিউম্যান স্টেম সেল ইনস্টিটিউট দ্বারা তৈরি।

তালিকার সময়: এটি 7 ডিসেম্বর, 2011-এ রাশিয়ায় তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত হয়েছিল এবং তারপর 2013 সালে ইউক্রেনে চালু হয়েছিল।

ইঙ্গিত: গুরুতর অঙ্গ ইস্কেমিয়া সহ পেরিফেরাল ভাস্কুলার ধমনী রোগের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Neovasculgen হল DNA প্লাজমিডের উপর ভিত্তি করে একটি জিন থেরাপি।ভাস্কুলার এন্ডোথেলিয়াল গ্রোথ ফ্যাক্টর (ভিইজিএফ) 165 জিনটি প্লাজমিড মেরুদণ্ডে তৈরি করা হয় এবং রোগীদের মধ্যে প্রবেশ করানো হয়।

(3) কোলেটজিন

কোম্পানি: ওসাকা ইউনিভার্সিটি এবং ভেঞ্চার ক্যাপিটাল কোম্পানিগুলি যৌথভাবে তৈরি করেছে।

বাজার করার সময়: আগস্ট 2019-এ জাপানের স্বাস্থ্য, শ্রম ও কল্যাণ মন্ত্রণালয় দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: গুরুতর নিম্ন প্রান্তের ইসকেমিয়ার চিকিত্সা।

মন্তব্য: কোলাটেজিন হল একটি প্লাজমিড-ভিত্তিক জিন থেরাপি, জাপানের একটি জিন থেরাপি কোম্পানি অ্যাঞ্জেস দ্বারা উত্পাদিত প্রথম ঘরোয়া জিন থেরাপি ওষুধ।এই ওষুধের প্রধান উপাদান হল একটি নগ্ন প্লাজমিড যাতে হিউম্যান হেপাটোসাইট গ্রোথ ফ্যাক্টর (HGF) জিন সিকোয়েন্স থাকে।যদি ওষুধটি নীচের অঙ্গগুলির পেশীতে ইনজেকশন দেওয়া হয়, তবে প্রকাশিত HGF আটকে থাকা রক্তনালীগুলির চারপাশে নতুন রক্তনালী গঠনের প্রচার করবে।ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি আলসারের উন্নতিতে এর প্রভাব নিশ্চিত করেছে।

ফোরজিন কীভাবে জিন থেরাপির বিকাশে সাহায্য করতে পারে?

আমরা siRNA ড্রাগ ডেভেলপমেন্টের প্রাথমিক পর্যায়ে, বড় আকারের স্ক্রীনিংয়ে স্ক্রীনিং সময় বাঁচাতে সাহায্য করি।

আরো বিস্তারিত দেখুন:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/