সম্প্রতি, তিনটি জিন থেরাপির ওষুধ বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছে, যথা: (1) 21 জুলাই, 2022-এ, PTC থেরাপিউটিকস, Inc. (NASDAQ: PTCT) ঘোষণা করেছে যে এর AAV জিন থেরাপি Upstaza™ ইউরোপীয় কমিশন দ্বারা অনুমোদিত হয়েছে এটি প্রথম বিপণিত জিন থেরাপি যা মস্তিষ্কে সরাসরি ইনজেক্ট করা হয়েছে: একটি মাইস্টোনের প্রথম প্রবন্ধ মস্তিষ্কে সরাসরি ইনজেকশন দেওয়া থেরাপি বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়)।(2) 17 আগস্ট, 2022-এ, ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (FDA) বিটা থ্যালাসেমিয়ার চিকিৎসার জন্য ব্লুবার্ড বায়ো-এর জিন থেরাপি Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) অনুমোদন করেছে।মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে থেরাপির অনুমোদন নিঃসন্দেহে আর্থিক সংকটে থাকা ব্লুবার্ড বায়োর জন্য একটি "বরফের সাহায্য"।(3) আগস্ট 24, 2022-এ, BioMarin ফার্মাসিউটিক্যাল (BioMarin) ঘোষণা করেছে যে ইউরোপীয় কমিশন ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec), হিমোফিলিয়া A-এর জন্য একটি জিন থেরাপি, FVIII ফ্যাক্টর ইনহিবিটরগুলির ইতিহাস নেই এমন রোগীদের চিকিত্সার জন্য শর্তসাপেক্ষ বিপণনকে অনুমোদন করেছে: হিমোফিলিয়া অ্যান্টি-এভিটি অ্যান্টি-এভিপি-এর পূর্ববর্তী প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের হেমোফিলিয়া A-এর জন্য। BioMarin এর হিমোফিলিয়া একটি জিন থেরাপি বিপণনের জন্য অনুমোদিত)।এ পর্যন্ত, 41টি জিন থেরাপির ওষুধ বিশ্বব্যাপী বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছে।

জিন হল মৌলিক জেনেটিক ইউনিট যা বৈশিষ্ট্য নিয়ন্ত্রণ করে।আরএনএ দ্বারা গঠিত কিছু ভাইরাসের জিন ব্যতীত, বেশিরভাগ জীবের জিন ডিএনএ দ্বারা গঠিত।জীবের বেশিরভাগ রোগই জিন এবং পরিবেশের মধ্যে মিথস্ক্রিয়া দ্বারা সৃষ্ট হয় এবং জিন থেরাপির মাধ্যমে অনেক রোগ নিরাময় বা উপশম করা যায়।জিন থেরাপিকে চিকিৎসা ও ফার্মেসির ক্ষেত্রে একটি বিপ্লব বলে মনে করা হয়।বিস্তৃত জিন থেরাপির ওষুধের মধ্যে রয়েছে ডিএনএ-পরিবর্তিত ডিএনএ ওষুধ (যেমন ভাইরাল ভেক্টর-ভিত্তিক ভিভো জিন থেরাপি ওষুধ, ইন ভিট্রো জিন থেরাপি ওষুধ, নগ্ন প্লাজমিড ওষুধ, ইত্যাদি) এবং আরএনএ ওষুধ (যেমন অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগস, এবং এমআরএনএ ওষুধ, এমআরএনএ থেরাপি ইত্যাদি)।সংকীর্ণভাবে সংজ্ঞায়িত জিন থেরাপির ওষুধগুলির মধ্যে প্রধানত প্লাজমিড ডিএনএ ওষুধ, ভাইরাল ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে জিন থেরাপির ওষুধ, ব্যাকটেরিয়া ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে জিন থেরাপির ওষুধ, জিন সম্পাদনা পদ্ধতি এবং সেল থেরাপির ওষুধ যা ভিট্রোতে জেনেটিক্যালি পরিবর্তন করা হয়।বছরের পর বছর কঠিন বিকাশের পর, জিন থেরাপির ওষুধগুলি অনুপ্রেরণাদায়ক ক্লিনিকাল ফলাফল অর্জন করেছে।(ডিএনএ ভ্যাকসিন এবং এমআরএনএ ভ্যাকসিন বাদে), 41টি জিন থেরাপির ওষুধ বিশ্বে বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছে।পণ্যের সূচনা এবং জিন থেরাপি প্রযুক্তির দ্রুত বিকাশের সাথে, জিন থেরাপি দ্রুত বিকাশের সময়কালের সূচনা করতে চলেছে।

জিন থেরাপির শ্রেণিবিন্যাস (চিত্রের উত্স: জৈবিক জিংওয়েই)

এই নিবন্ধটি 41টি জিন থেরাপির তালিকা করে যা বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছে (ডিএনএ ভ্যাকসিন এবং এমআরএনএ ভ্যাকসিন বাদে)।

1. ইন ভিট্রো জিন থেরাপি

(1) স্ট্রিমভেলিস

কোম্পানি: GlaxoSmithKline (GSK) দ্বারা বিকাশিত।

বাজারের সময়: মে 2016 সালে ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: গুরুতর সম্মিলিত ইমিউনোডেফিসিয়েন্সি (এসসিআইডি) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: এই থেরাপির সাধারণ প্রক্রিয়াটি হল প্রথমে রোগীর নিজস্ব হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেলগুলি প্রাপ্ত করা, তাদের ভিট্রোতে প্রসারিত করা এবং সংস্কৃতি করা এবং তারপরে রেট্রোভাইরাস ব্যবহার করে কার্যকরী ADA (অ্যাডিনোসিন ডিমিনেজ) জিনের একটি অনুলিপি তাদের হেমাটোপয়েটিক স্টেম কোষে প্রবর্তন করা এবং অবশেষে পরিবর্তিত হেমাটোপয়েটিক স্টেম কোষগুলি স্থানান্তর করা।হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেলগুলি শরীরে ফিরে আসে।ক্লিনিকাল ফলাফলগুলি দেখিয়েছে যে স্ট্রিমভেলিসের সাথে চিকিত্সা করা ADA-SCID রোগীদের 3 বছরের বেঁচে থাকার হার ছিল 100%।

(2) জালমোক্সিস

কোম্পানি: MolMed, ইতালি দ্বারা উত্পাদিত.

বাজার করার সময়: 2016 সালে EU শর্তসাপেক্ষ বিপণন অনুমোদন প্রাপ্ত।

ইঙ্গিত: এটি হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল প্রতিস্থাপনের পরে রোগীদের ইমিউন সিস্টেমের সহায়ক থেরাপির জন্য ব্যবহৃত হয়।

মন্তব্য: জালমোক্সিস হল একটি অ্যালোজেনিক টি সেল সুইসাইড জিন ইমিউনোথেরাপি যা রেট্রোভাইরাল ভেক্টর দ্বারা পরিবর্তিত হয়।1NGFR এবং HSV-TK Mut2 আত্মঘাতী জিন মানুষকে যেকোন সময় গ্যানসিক্লোভির ব্যবহার করার অনুমতি দেয় T কোষগুলিকে মেরে ফেলতে যা প্রতিকূল ইমিউন প্রতিক্রিয়া সৃষ্টি করে, ঘটতে পারে এমন GVHD এর আরও অবনতি রোধ করতে এবং সার্জারি এসকর্টের পরে হ্যাপ্লোডেন্টিক্যাল HSCT রোগীদের মধ্যে ইমিউন ফাংশন পুনরুদ্ধার করে।

(3) Invossa-K

কোম্পানি: TissueGene (KolonTissueGene) কোম্পানি দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: জুলাই 2017 সালে দক্ষিণ কোরিয়াতে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: degenerative হাঁটু আর্থ্রাইটিস চিকিত্সার জন্য.

মন্তব্য: Invossa-K হল একটি অ্যালোজেনিক সেল জিন থেরাপি যা মানুষের chondrocytes জড়িত।অ্যালোজেনিক কোষগুলি জিনগতভাবে ভিট্রোতে পরিবর্তিত হয়, এবং পরিবর্তিত কোষগুলি ইন্ট্রা-আর্টিকুলার ইনজেকশনের পরে ট্রান্সফর্মিং গ্রোথ ফ্যাক্টর β1 (TGF-β1) প্রকাশ এবং ক্ষরণ করতে পারে।β1), যার ফলে অস্টিওআর্থারাইটিসের লক্ষণগুলির উন্নতি হয়।ক্লিনিকাল ফলাফল দেখায় যে Invossa-K উল্লেখযোগ্যভাবে হাঁটু আর্থ্রাইটিস উন্নত করতে পারে।লাইসেন্সটি 2019 সালে দক্ষিণ কোরিয়ার ওষুধ নিয়ন্ত্রক দ্বারা প্রত্যাহার করা হয়েছিল কারণ নির্মাতা ভুলভাবে ব্যবহৃত উপাদানগুলির লেবেল করেছিলেন৷

(4) Zynteglo

কোম্পানি: আমেরিকান ব্লুবার্ড বায়ো (ব্লুবার্ড বায়ো) কোম্পানি দ্বারা তৈরি।

বাজারের সময়: 2019 সালে ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত, এবং 2022 সালের আগস্টে FDA দ্বারা অনুমোদিত৷

ইঙ্গিত: ট্রান্সফিউশন-নির্ভর β-থ্যালাসেমিয়ার চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: জিনটেগ্লো হল একটি লেন্টিভাইরাল ইন ভিট্রো জিন থেরাপি, যা রোগীদের থেকে সরানো হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেলগুলিতে স্বাভাবিক β-গ্লোবিন জিনের (βA-T87Q-গ্লোবিন জিন) একটি কার্যকরী অনুলিপি প্রবর্তন করতে একটি লেন্টিভাইরাল ভেক্টর ব্যবহার করে।, এবং তারপর এই জিনগতভাবে পরিবর্তিত অটোলোগাস হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেলগুলিকে রোগীর মধ্যে ফিরিয়ে আনুন।একবার রোগীর একটি স্বাভাবিক βA-T87Q-গ্লোবিন জিন থাকলে, তারা একটি সাধারণ HbAT87Q প্রোটিন তৈরি করতে পারে, যা কার্যকরভাবে রক্ত ​​​​সঞ্চালনের প্রয়োজনীয়তা কমাতে বা দূর করতে পারে।এটি একটি এককালীন থেরাপি যা 12 বছর বা তার বেশি বয়সী রোগীদের জন্য আজীবন রক্ত ​​সঞ্চালন এবং আজীবন ওষুধ প্রতিস্থাপন করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে।

(5) স্কাইসোনা

কোম্পানি: আমেরিকান ব্লুবার্ড বায়ো (ব্লুবার্ড বায়ো) কোম্পানি দ্বারা তৈরি।

বাজার করার সময়: জুলাই 2021 এ বিপণনের জন্য EU দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: প্রারম্ভিক সেরিব্রাল অ্যাড্রেনোলিউকোডিস্ট্রফি (CALD) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: স্কাইসোনা জিন থেরাপি হল একমাত্র এককালীন জিন থেরাপি যা প্রারম্ভিক সেরিব্রাল অ্যাড্রেনোলিউকোডিস্ট্রফি (সিএএলডি) এর চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত।স্কাইসোনা (এলিভালডোজেন অটোটেমসেল, লেন্টি-ডি) হল একটি হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল লেন্টিভাইরাল ইন ভিট্রো জিন থেরাপি লেন্টি-ডি।থেরাপির সাধারণ প্রক্রিয়াটি নিম্নরূপ: রোগীর কাছ থেকে অটোলোগাস হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেলগুলি বের করা হয়, মানুষের ABCD1 জিন বহনকারী লেন্টিভাইরাস দ্বারা ভিট্রোতে পরিবর্তন করা হয় এবং তারপরে রোগীর মধ্যে ফেরত দেওয়া হয়।ABCD1 জিন মিউটেশন এবং CALD সহ 18 বছরের কম বয়সী রোগীদের চিকিত্সার জন্য।

(6) কিমরিয়া

কোম্পানি: নোভারটিস দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: আগস্ট 2017 এ FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: পূর্ববর্তী বি-সেল তীব্র লিম্ফোব্লাস্টিক লিউকেমিয়া (ALL) এবং রিল্যাপসড এবং অবাধ্য DLBCL এর চিকিত্সা।

মন্তব্য: কিমরিয়া হল একটি লেন্টিভাইরাল ইন ভিট্রো জিন থেরাপি ড্রাগ, বিশ্বের প্রথম অনুমোদিত CAR-T থেরাপি, CD19 কে লক্ষ্য করে এবং সহ-উদ্দীপক ফ্যাক্টর 4-1BB ব্যবহার করে।মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে মূল্য $475,000 এবং জাপানে $313,000।

(7) Yescarta

কোম্পানী: কাইট ফার্মা, গিলিয়েডের সহযোগী প্রতিষ্ঠান দ্বারা বিকাশিত।

বাজারের সময়: অক্টোবর 2017 এ এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: রিল্যাপসড বা অবাধ্য বড় বি-সেল লিম্ফোমার চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Yescarta হল একটি রেট্রোভাইরাল ইন ভিট্রো জিন থেরাপি।এটি বিশ্বে অনুমোদিত দ্বিতীয় CAR-T থেরাপি।এটি CD19 কে লক্ষ্য করে এবং CD28 এর কস্টিমুলেটরি ফ্যাক্টর ব্যবহার করে।মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে মূল্য $373,000।

(8) Tecartus

কোম্পানি: গিলিয়েড (GILD) দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: 2020 সালের জুলাই মাসে FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: রিল্যাপসড বা রিফ্র্যাক্টরি ম্যান্টেল সেল লিম্ফোমার জন্য।

মন্তব্য: Tecartus হল একটি অটোলোগাস CAR-T সেল থেরাপি যা CD19 কে লক্ষ্য করে, এবং বিশ্বের বিপণনের জন্য অনুমোদিত তৃতীয় CAR-T থেরাপি।

(9) ব্রেয়াঞ্জি

কোম্পানি: Bristol-Myers Squibb (BMS) দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: 2021 সালের ফেব্রুয়ারিতে FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: রিল্যাপসড বা অবাধ্য (R/R) বড় বি-সেল লিম্ফোমা (LBCL)।

মন্তব্য: Breyanzi হল লেন্টিভাইরাসের উপর ভিত্তি করে একটি ইন ভিট্রো জিন থেরাপি, এবং চতুর্থ CAR-T থেরাপি যা বিশ্বে বিপণনের জন্য অনুমোদিত, CD19 কে লক্ষ্য করে।ব্রেয়াঞ্জির অনুমোদন সেলুলার ইমিউনোথেরাপির ক্ষেত্রে ব্রিস্টল-মায়ার্স স্কুইবের জন্য একটি মাইলফলক, যা 2019 সালে 74 বিলিয়ন ডলারে সেলজিন অর্জন করার সময় ব্রিস্টল-মায়ার্স অধিগ্রহণ করেছিল।

(10) Abecma

কোম্পানি: Bristol-Myers Squibb (BMS) এবং bluebird bio দ্বারা সহ-উন্নত।

বাজার করার সময়: 2021 সালের মার্চ মাসে FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: রিল্যাপসড বা অবাধ্য মাল্টিপল মাইলোমা।

মন্তব্য: Abecma হল একটি লেন্টিভাইরাস-ভিত্তিক ইন ভিট্রো জিন থেরাপি, বিশ্বের প্রথম CAR-T সেল থেরাপি যা BCMA কে লক্ষ্য করে এবং FDA দ্বারা অনুমোদিত পঞ্চম CAR-T থেরাপি৷ওষুধের নীতি হল ভিট্রোতে লেন্টিভাইরাস-মধ্যস্থ জেনেটিক পরিবর্তনের মাধ্যমে রোগীর অটোলোগাস টি কোষে চিমেরিক বিসিএমএ রিসেপ্টর প্রকাশ করা।কোষের জিনের ওষুধের আধানের আগে, রোগী প্রাক-চিকিৎসার জন্য সাইক্লোফসফামাইড এবং ফ্লুডারাবাইনের দুটি যৌগ গ্রহণ করেছিলেন।রোগীর থেকে অপরিবর্তিত টি কোষগুলি অপসারণ করার জন্য চিকিত্সা, এবং তারপরে পরিবর্তিত টি কোষগুলিকে রোগীর শরীরে ঢোকানোর জন্য BCMA- প্রকাশকারী ক্যান্সার কোষগুলি খুঁজে বের করতে এবং মেরে ফেলার জন্য।

(11) Libmeldy

কোম্পানি: অর্চার্ড থেরাপিউটিকস দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: ডিসেম্বর 2020 এ তালিকাভুক্তির জন্য ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: মেটাক্রোম্যাটিক লিউকোডিস্ট্রফি (এমএলডি) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Libmeldy হল একটি জিন থেরাপি যা অটোলোগাস CD34+ কোষের লেন্টিভাইরাল ইন ভিট্রো জিন পরিবর্তনের উপর ভিত্তি করে।ক্লিনিকাল ডেটা দেখায় যে লিবমেল্ডির একটি একক শিরায় আধান একই বয়সের চিকিত্সা না করা রোগীদের প্রাথমিক-সূচনা এমএলডি এবং গুরুতর মোটর এবং জ্ঞানীয় বৈকল্যের কোর্স পরিবর্তন করতে কার্যকর।

(12) বেনোদা

কোম্পানি: WuXi Junuo দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: 2021 সালের সেপ্টেম্বরে আনুষ্ঠানিকভাবে NMPA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের দ্বিতীয়-লাইন বা আরও সিস্টেমিক থেরাপির পরে রিল্যাপসড বা অবাধ্য বড় বি-সেল লিম্ফোমা (আর/আর এলবিসিএল) এর চিকিত্সা।

মন্তব্য: বেনোডা হল একটি অ্যান্টি-CD19 CAR-T জিন থেরাপি, এবং এটি WuXi Junuo-এর মূল পণ্যও।এটি রিল্যাপসড/অবাধ্য লার্জ বি-সেল লিম্ফোমা ছাড়া চীনে অনুমোদিত দ্বিতীয় CAR-T পণ্য।এছাড়াও, WuXi Junuo follicular lymphoma (FL), ম্যান্টেল সেল লিম্ফোমা (MCL), ক্রনিক লিম্ফোসাইটিক লিউকেমিয়া (CLL), সেকেন্ড-লাইন ডিফিউজ লার্জ বি-সেল লিম্ফোমা (এএলবিসিএলসিলিউমিয়া) এবং অ্যাসিএলবিউক্লিউমিয়া (এএলডিএলবিউকোমা) সহ অন্যান্য লক্ষণগুলির চিকিত্সার জন্য রুইকি ওরেঞ্জা ইনজেকশন তৈরি করার পরিকল্পনা করেছে।

(13) কার্ভিক্টি

কোম্পানি: Legend Bio-এর প্রথম অনুমোদিত পণ্য।

বাজার করার সময়: 2022 সালের ফেব্রুয়ারিতে FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: রিল্যাপসড বা রিফ্র্যাক্টরি মাল্টিপল মাইলোমা (R/R MM) এর চিকিৎসা।

মন্তব্য: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel হিসাবে উল্লেখ করা হয়) হল একটি CAR-T সেল ইমিউন জিন থেরাপি যার দুটি একক-ডোমেন অ্যান্টিবডি লক্ষ্য করে B সেল পরিপক্কতা অ্যান্টিজেন (BCMA)।তথ্য দেখায় যে CARVYKTI রিল্যাপসড বা রিফ্র্যাক্টরি মাল্টিপল মায়লোমা রোগীদের মধ্যে 98% পর্যন্ত সামগ্রিক প্রতিক্রিয়ার হার প্রদর্শন করেছে যারা প্রোটিসোম ইনহিবিটর, ইমিউনোমোডুলেটর এবং অ্যান্টি-CD38 মনোক্লোনাল অ্যান্টিবডি সহ চার বা তার বেশি পূর্বের থেরাপি পেয়েছে।

2. ভাইরাল ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে ভিভো জিন থেরাপিতে

(1) জেন্ডিসিন/পুনরায় জন্ম

কোম্পানি: Shenzhen Saibainuo কোম্পানি দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: 2003 সালে চীনে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: মাথা এবং ঘাড়ের স্কোয়ামাস সেল কার্সিনোমার চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: রিকম্বিন্যান্ট হিউম্যান p53 অ্যাডেনোভাইরাস ইনজেকশন জেন্ডিসিন/জিনশেংশেং হল একটি অ্যাডেনোভাইরাস ভেক্টর জিন থেরাপির ওষুধ যার মালিকানা শেনজেন সাইবাইনুও কোম্পানির মালিকানাধীন স্বাধীন মেধা সম্পত্তির অধিকার।ওষুধটি সাধারণ মানুষের টিউমার দমনকারী জিন p53 দিয়ে গঠিত এবং কৃত্রিমভাবে পরিবর্তিত রিকম্বিন্যান্ট রেপ্লিকেশন-ঘাটতি হিউম্যান অ্যাডেনোভাইরাস টাইপ 5 মানব অ্যাডেনোভাইরাস টাইপ 5 দ্বারা গঠিত। পূর্বেরটি টিউমার-বিরোধী প্রভাব প্রয়োগ করার জন্য ওষুধের প্রধান কাঠামো, এবং পরবর্তীটি প্রধানত ক্যারির হিসাবে কাজ করে।অ্যাডেনোভাইরাস ভেক্টর থেরাপিউটিক জিন p53 কে লক্ষ্য কোষে বহন করে এবং লক্ষ্য কোষে টিউমার দমনকারী জিন p53 প্রকাশ করে।পণ্যটি বিভিন্ন অ্যান্টি-ক্যান্সার জিনকে আপ-নিয়ন্ত্রিত করতে পারে এবং বিভিন্ন অনকোজিনের ক্রিয়াকলাপকে নিম্ন-নিয়ন্ত্রিত করতে পারে, যার ফলে শরীরের অ্যান্টি-টিউমার প্রভাব বৃদ্ধি পায় এবং টিউমার হত্যার উদ্দেশ্য অর্জন করে।

(2) ঋগ্বীর

কোম্পানি: লাটভিয়ান কোম্পানি লাতিমা দ্বারা তৈরি।

বাজারের সময়: 2004 সালে লাটভিয়াতে অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: মেলানোমা চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: রিগভির হল একটি জিন-সংশোধিত ECHO-7 এন্টারোভাইরাস ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে একটি জিন থেরাপি, যা লাটভিয়া, এস্তোনিয়া, পোল্যান্ড, আর্মেনিয়া, বেলারুশ এবং অন্যান্য জায়গায় ব্যবহৃত হয়েছে এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নের EMA-তেও নিবন্ধিত হচ্ছে।.গত দশ বছরে ক্লিনিকাল কেসগুলি প্রমাণ করেছে যে রিগভির অনকোলাইটিক ভাইরাস নিরাপদ এবং কার্যকর, এবং মেলানোমা রোগীদের বেঁচে থাকার হার 4-6 গুণ উন্নত করতে পারে।এছাড়াও, থেরাপিটি কোলোরেক্টাল ক্যান্সার, অগ্ন্যাশয় ক্যান্সার, মূত্রাশয় ক্যান্সার সহ বিভিন্ন ক্যান্সারের জন্যও উপযুক্ত।ক্যান্সার, কিডনি ক্যান্সার, প্রোস্টেট ক্যান্সার, ফুসফুসের ক্যান্সার, জরায়ু ক্যান্সার, লিম্ফোসারকোমা ইত্যাদি।

(৩) অনকোরিন/আঙ্কেরুই

কোম্পানি: সাংহাই সানওয়ে বায়োটেকনোলজি কোং লিমিটেড দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: 2005 সালে চীনে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: মাথা ও ঘাড়ের টিউমার, লিভার ক্যান্সার, অগ্ন্যাশয় ক্যান্সার, জরায়ুর ক্যান্সার এবং অন্যান্য ক্যান্সারের চিকিৎসা।

মন্তব্য: অনকোরিন হল একটি অনকোলাইটিক ভাইরাস জিন থেরাপি পণ্য যা অ্যাডেনোভাইরাসকে ভেক্টর হিসাবে ব্যবহার করে।প্রাপ্ত অনকোলাইটিক অ্যাডেনোভাইরাস টিউমারের অভাব বা অস্বাভাবিক p53 জিনে বিশেষভাবে প্রতিলিপি করতে পারে, যার ফলে টিউমার কোষের লাইসিস হয়, যার ফলে টিউমার কোষগুলি মারা যায়।স্বাভাবিক কোষের ক্ষতি না করে।ক্লিনিকাল ফলাফলগুলি দেখায় যে আঙ্কে রুই বিভিন্ন ধরণের ম্যালিগন্যান্ট টিউমারের জন্য ভাল সুরক্ষা এবং কার্যকারিতা রয়েছে।

(4) গ্লাইবেরা

কোম্পানি: ইউনিকিউর দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: 2012 সালে ইউরোপে অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: কঠোরভাবে সীমিত চর্বিযুক্ত খাদ্য থাকা সত্ত্বেও প্যানক্রিয়াটাইটিসের গুরুতর বা পুনরাবৃত্ত পর্বের সাথে লিপোপ্রোটিন লাইপেসের ঘাটতি (এলপিএলডি) এর চিকিত্সা।

মন্তব্য: Glybera (alipogene tiparvovec) একটি ভেক্টর হিসাবে AAV উপর ভিত্তি করে একটি জিন থেরাপির ওষুধ।এই থেরাপিটি পেশী কোষে থেরাপিউটিক জিন LPL স্থানান্তর করার জন্য একটি ভেক্টর হিসাবে AAV ব্যবহার করে, যাতে সংশ্লিষ্ট কোষগুলি একটি নির্দিষ্ট পরিমাণ লিপোপ্রোটিন লাইপেজ তৈরি করতে পারে, এটি রোগ থেকে মুক্তি দিতে ভূমিকা পালন করে এবং এই থেরাপিটি একটি প্রশাসনের পরে দীর্ঘ সময়ের জন্য কার্যকর (প্রভাব অনেক বছর ধরে চলতে পারে)।ওষুধটি 2017 সালে তালিকাভুক্ত করা হয়েছিল, এবং এটিকে তালিকাভুক্ত করার কারণ দুটি কারণের সাথে সম্পর্কিত হতে পারে: খুব বেশি দাম এবং সীমিত বাজারের চাহিদা।ওষুধের একটি একক চিকিত্সার গড় খরচ 1 মিলিয়ন মার্কিন ডলারের মতো, এবং শুধুমাত্র একজন রোগী এখন পর্যন্ত এটি কিনেছেন এবং ব্যবহার করেছেন৷যদিও চিকিৎসা বীমা কোম্পানী 900,000 মার্কিন ডলারের জন্য এটি পরিশোধ করেছে, এটি বীমা কোম্পানির জন্যও একটি বড় বোঝা।উপরন্তু, ওষুধের জন্য ইঙ্গিত খুবই বিরল, যার ঘটনা হার 1 মিলিয়নের মধ্যে 1 এবং ভুল রোগ নির্ণয়ের উচ্চ হার।

(5) ইমলিজিক

কোম্পানি: Amgen দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: 2015 সালে, এটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

ইঙ্গিত: মেলানোমা ক্ষতগুলির চিকিত্সা যা অস্ত্রোপচারের মাধ্যমে সম্পূর্ণরূপে অপসারণ করা যায় না।

মন্তব্য: ইমলিজিক হল একটি জেনেটিক্যালি পরিবর্তিত (এর ICP34.5 এবং ICP47 জিনের টুকরো মুছে ফেলা, এবং ভাইরাসের মধ্যে মানব গ্রানুলোসাইট-ম্যাক্রোফেজ কলোনি-উত্তেজক ফ্যাক্টর জিএম-সিএসএফ জিন প্রবেশ করানো) অ্যাটেনুয়েটেড হারপিস সিমপ্লেক্স ভাইরাস টাইপ 1 (এইচএসভি-ডিএ-এপি-এর প্রথম ভাইরাস থেরাপি)। .প্রশাসনের পদ্ধতি হল ইন্ট্রালেশনাল ইনজেকশন।মেলানোমা ক্ষতগুলিতে সরাসরি ইনজেকশন টিউমার কোষগুলি ফেটে যাওয়ার কারণ হতে পারে এবং টিউমার থেকে প্রাপ্ত অ্যান্টিজেন এবং জিএম-সিএসএফ প্রকাশ করতে পারে যাতে টিউমার-বিরোধী প্রতিরোধ ক্ষমতা বৃদ্ধি পায়।

(6) Luxturna

কোম্পানী: স্পার্ক থেরাপিউটিকস দ্বারা বিকাশিত, একটি রোচে সহায়ক সংস্থা।

বাজার করার সময়: 2017 সালে FDA দ্বারা অনুমোদিত, এবং তারপর 2018 সালে ইউরোপে বিপণনের জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: RPE65 জিনের ডবল কপি কিন্তু পর্যাপ্ত সংখ্যক কার্যকর রেটিনাল কোষের মিউটেশনের কারণে দৃষ্টিশক্তি হারিয়ে যাওয়া শিশু এবং প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিৎসার জন্য।

মন্তব্য: Luxturna হল একটি AAV-ভিত্তিক জিন থেরাপি যা সাবরেটিনাল ইনজেকশন দ্বারা পরিচালিত হয়।জিন থেরাপি রোগীর রেটিনাল কোষে স্বাভাবিক RPE65 জিনের একটি কার্যকরী অনুলিপি প্রবর্তন করতে বাহক হিসাবে AAV2 ব্যবহার করে, যাতে সংশ্লিষ্ট কোষগুলি রোগীর RPE65 প্রোটিনের ত্রুটি পূরণের জন্য স্বাভাবিক RPE65 প্রোটিন প্রকাশ করে, যার ফলে রোগীর দৃষ্টিশক্তি উন্নত হয়।

(৭) জোলজেনসমা

কোম্পানী: AveXis, Novartis-এর একটি সহযোগী প্রতিষ্ঠান দ্বারা তৈরি।

বাজার করার সময়: 2019 সালের মে মাসে FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: 2 বছরের কম বয়সী মেরুদণ্ডের পেশীবহুল অ্যাট্রোফি (স্পাইনাল মাসকুলার অ্যাট্রোফি, এসএমএ) রোগীদের চিকিত্সা।

মন্তব্য: Zolgensma হল AAV ভেক্টরের উপর ভিত্তি করে একটি জিন থেরাপি।এই ওষুধটি বিশ্বে বিপণনের জন্য অনুমোদিত মেরুদণ্ডের পেশীবহুল অ্যাট্রোফির একমাত্র এককালীন চিকিত্সা পরিকল্পনা।পৃষ্ঠা, একটি মাইলফলক অগ্রগতি।এই জিন থেরাপিটি scAAV9 ভেক্টর ব্যবহার করে রোগীদের মধ্যে সাধারণ SMN1 জিনকে শিরায় আধানের মাধ্যমে প্রবর্তন করে, স্বাভাবিক SMN1 প্রোটিন তৈরি করে, যার ফলে মোটর নিউরনের মতো প্রভাবিত কোষগুলির কার্যকারিতা উন্নত হয়।বিপরীতে, SMA ড্রাগগুলি স্পিনরাজা এবং ইভরিসডির দীর্ঘ সময়ের জন্য বারবার ডোজ প্রয়োজন, স্পিনরাজাকে প্রতি চার মাসে একটি মেরুদণ্ডের ইনজেকশন হিসাবে দেওয়া হয় এবং ইভরিসডি, একটি দৈনিক মৌখিক ওষুধ।

(8) ডেলিটাক্ট

কোম্পানি: Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568) দ্বারা বিকাশিত।

বাজারের জন্য সময়: 2021 সালের জুনে জাপানের স্বাস্থ্য, শ্রম ও কল্যাণ মন্ত্রণালয় (MHLW) থেকে শর্তসাপেক্ষ অনুমোদন।

ইঙ্গিত: ম্যালিগন্যান্ট গ্লিওমা চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: ডেলিট্যাক্ট হল বিশ্বব্যাপী অনুমোদিত চতুর্থ অনকোলাইটিক ভাইরাস জিন থেরাপি পণ্য এবং ম্যালিগন্যান্ট গ্লিওমা চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত প্রথম অনকোলাইটিক ভাইরাস পণ্য।ডেলিট্যাক্ট হল একটি জেনেটিক্যালি ইঞ্জিনিয়ারড হার্পিস সিমপ্লেক্স ভাইরাস টাইপ 1 (HSV-1) অনকোলাইটিক ভাইরাস যা ডাঃ টোডো এবং সহকর্মীরা তৈরি করেছেন।Delytact দ্বিতীয় প্রজন্মের HSV-1-এর G207 জিনোমে একটি অতিরিক্ত মুছে ফেলার মিউটেশন প্রবর্তন করে, যা একটি উচ্চ নিরাপত্তা প্রোফাইল বজায় রেখে ক্যান্সার কোষে এর নির্বাচনী প্রতিলিপি এবং অ্যান্টি-টিউমার ইমিউন রেসপন্স ইনডাকশন বাড়ায়।ডেলিট্যাক্ট হল প্রথম তৃতীয় প্রজন্মের অনকোলাইটিক HSV-1 যা বর্তমানে ক্লিনিকাল মূল্যায়নে রয়েছে।জাপানে ডেলিট্যাক্টের অনুমোদন একটি একক-হাত ফেজ 2 ক্লিনিকাল ট্রায়ালের উপর ভিত্তি করে ছিল।পুনরাবৃত্ত গ্লিওব্লাস্টোমা রোগীদের ক্ষেত্রে, ডেলিট্যাক্ট এক বছরের বেঁচে থাকার প্রাথমিক শেষ বিন্দু পূরণ করেছে, এবং ফলাফলগুলি দেখায় যে ডেলিট্যাক্ট G207 এর চেয়ে ভাল পারফর্ম করেছে।শক্তিশালী প্রতিলিপি এবং উচ্চতর অ্যান্টিটিউমার কার্যকলাপ।এটি স্তন, প্রোস্টেট, শোয়ানোমা, নাসোফ্যারিঞ্জিয়াল, হেপাটোসেলুলার, কোলোরেক্টাল, ম্যালিগন্যান্ট পেরিফেরাল নার্ভ শিথ টিউমার এবং থাইরয়েড ক্যান্সার সহ কঠিন টিউমার মডেলগুলিতে কার্যকর।

(9) উপস্তাজা

কোম্পানি: PTC থেরাপিউটিকস, Inc. (NASDAQ: PTCT) দ্বারা তৈরি।

বাজারের সময়: জুলাই 2022 এ ইইউ দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: সুগন্ধযুক্ত এল-অ্যামিনো অ্যাসিড ডিকারবক্সিলেস (AADC) ঘাটতির জন্য, 18 মাস বা তার বেশি বয়সী রোগীদের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত।

মন্তব্য: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) একটি ভেক্টর হিসাবে অ্যাডেনো-সম্পর্কিত ভাইরাস টাইপ 2 (AAV2) ব্যবহার করে একটি ইন ভিভো জিন থেরাপি।এএডিসি এনজাইমের এনকোডিং জিনের মিউটেশনের কারণে রোগী অসুস্থ হয়।AAV2 AADC এনজাইম এনকোডিং একটি স্বাস্থ্যকর জিন বহন করে।থেরাপিউটিক প্রভাব জেনেটিক ক্ষতিপূরণ আকারে অর্জন করা হয়।তাত্ত্বিকভাবে, একটি একক ডোজ দীর্ঘ সময়ের জন্য কার্যকর।এটি প্রথম বাজারজাতকৃত জিন থেরাপি যা সরাসরি মস্তিষ্কে ইনজেকশন দেওয়া হয়।বিপণন অনুমোদন সমস্ত 27 ইইউ সদস্য রাষ্ট্র, সেইসাথে আইসল্যান্ড, নরওয়ে এবং লিচেনস্টাইনের জন্য প্রযোজ্য।

(9) রোকটাভিয়ান

কোম্পানি: BioMarin ফার্মাসিউটিক্যাল (BioMarin) দ্বারা বিকাশিত।

বাজারের সময়: আগস্ট 2022 এ ইইউ দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: FVIII ফ্যাক্টর ইনহিবিশন এবং AAV5 অ্যান্টিবডি নেগেটিভের ইতিহাস ছাড়াই গুরুতর হিমোফিলিয়া এ সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) ভেক্টর হিসাবে AAV5 ব্যবহার করে এবং B ডোমেন মুছে ফেলার সাথে মানুষের জমাট ফ্যাক্টর আট (FVIII) এর অভিব্যক্তি চালাতে হিউম্যান লিভার-নির্দিষ্ট প্রবর্তক HLP ব্যবহার করে।ভ্যাকটোকোজিন রোক্সাপারভোভেকের বিপণন অনুমোদনের ইউরোপীয় কমিশনের সিদ্ধান্ত ওষুধের ক্লিনিকাল ডেভেলপমেন্ট প্রোগ্রামের সামগ্রিক তথ্যের উপর ভিত্তি করে।তাদের মধ্যে, ফেজ III ক্লিনিকাল ট্রায়াল GENEr8-1 দেখিয়েছে যে তালিকাভুক্তির আগের বছরের তথ্যের সাথে তুলনা করে, ভ্যালোক্টোকোজিন রোক্সাপারভোভেকের একক আধানের পরে, বিষয়গুলির একটি উল্লেখযোগ্যভাবে কম বার্ষিক রক্তপাতের হার (ABR), রিকম্বিন্যান্ট ফ্যাক্টর VIII (F8) এর কম ঘন ঘন ব্যবহার রক্তের প্রস্তুতিতে প্রোটিন কার্যকলাপ বা F8 বৃদ্ধিতে উল্লেখযোগ্যভাবে বৃদ্ধি পায়।4 সপ্তাহের চিকিত্সার পরে, বিষয়গুলির বার্ষিক F8 ব্যবহার এবং ABR প্রয়োজনীয় চিকিত্সা যথাক্রমে 99% এবং 84% হ্রাস পেয়েছে, একটি পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য পার্থক্য (p <0.001)।নিরাপত্তা প্রোফাইল অনুকূল ছিল, কোন বিষয় F8 ফ্যাক্টর বাধা, ম্যালিগন্যান্সি, বা থ্রম্বোটিক পার্শ্বপ্রতিক্রিয়ার সম্মুখীন হয়নি এবং চিকিত্সা-সম্পর্কিত গুরুতর প্রতিকূল ঘটনা (SAEs) রিপোর্ট করা হয়নি।

3. ছোট নিউক্লিক অ্যাসিড ওষুধ

(1) Vitravene

কোম্পানি: যৌথভাবে Ionis ফার্মা (পূর্বে Isis ফার্মা) এবং Novartis দ্বারা বিকশিত।

বাজারের সময়: 1998 এবং 1999 সালে FDA এবং EU EMA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: এইচআইভি-পজিটিভ রোগীদের সাইটোমেগালোভাইরাস রেটিনাইটিসের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: ভিট্রাভেন একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ এবং বিশ্বে বিপণনের জন্য অনুমোদিত প্রথম অলিগোনিউক্লিওটাইড ওষুধ৷বাজারের শুরুতে, অ্যান্টি-সাইটোমেগালোভাইরাস ওষুধের বাজারের চাহিদা খুবই জরুরি ছিল;তারপরে অত্যন্ত সক্রিয় অ্যান্টিরেট্রোভাইরাল থেরাপির বিকাশের কারণে, সাইটোমেগালোভাইরাস মামলার সংখ্যা দ্রুত হ্রাস পেয়েছে।কম বাজারের চাহিদার কারণে, ওষুধটি 2002 এবং 2006 সালে EU দেশ এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে প্রত্যাহার করা হয়েছিল।

(2) ম্যাকুজেন

কোম্পানি: Pfizer এবং Eyetech দ্বারা সহ-উন্নত।

বাজার করার সময়: 2004 সালে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: নিওভাসকুলার বয়স-সম্পর্কিত ম্যাকুলার অবক্ষয়ের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: ম্যাকুজেন হল একটি পেজিলেটেড পরিবর্তিত অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ যা ভাস্কুলার এন্ডোথেলিয়াল গ্রোথ ফ্যাক্টর (VEGF165 আইসোফর্ম) লক্ষ্য করে এবং আবদ্ধ করতে পারে এবং ইন্ট্রাভিট্রিয়াল ইনজেকশন দ্বারা পরিচালিত হয়।

(3) ডিফিটেলিও

কোম্পানি: জাজ দ্বারা বিকাশিত.

বাজারের সময়: 2013 সালে ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত, এবং মার্চ 2016 এ FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল প্রতিস্থাপনের পরে রেনাল বা পালমোনারি ডিসফাংশনের সাথে যুক্ত হেপাটিক ভেনুল অক্লুসিভ রোগের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: ডেফিটেলিও একটি অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ, প্লাজমিন বৈশিষ্ট্য সহ অলিগোনিউক্লিওটাইডের মিশ্রণ।এটি বাণিজ্যিক কারণে 2009 সালে প্রত্যাহার করা হয়েছিল।

(4) Kynamro

কোম্পানী: আয়োনিস ফার্মা এবং কাস্টেল দ্বারা সহ-উন্নত।

বাজারের সময়: 2013 সালে অনাথ ড্রাগ হিসাবে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: হোমোজাইগাস ফ্যামিলিয়াল হাইপারকোলেস্টেরোলেমিয়ার সহায়ক চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: কাইনামরো একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ, একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড মানুষের apo B-100 mRNA কে লক্ষ্য করে।Kynamro সপ্তাহে একবার 200 mg subcutaneously হিসাবে পরিচালিত হয়।

(5) স্পিনরাজা

কোম্পানি: Ionis ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: ডিসেম্বর 2016 এ FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: মেরুদণ্ডের পেশীবহুল অ্যাট্রোফি (এসএমএ) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: স্পিনরাজা (নুসিনার্সেন) একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ।Spinraza SMN2 exon 7 এর স্প্লাইসিং সাইটে আবদ্ধ হয়ে SMN2 জিনের RNA স্প্লাইসিং পরিবর্তন করতে পারে, যার ফলে সম্পূর্ণ কার্যকরী SMN প্রোটিনের উৎপাদন বৃদ্ধি পায়।আগস্ট 2016-এ, BIOGEN কর্পোরেশন স্পিনরাজার বৈশ্বিক অধিকার অর্জনের জন্য তার বিকল্প ব্যবহার করে।স্পিনরাজা 2011 সালে মানুষের মধ্যে তার প্রথম ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করে। মাত্র 5 বছরে, এটি 2016 সালে এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল, এটির কার্যকারিতার এফডিএ-এর সম্পূর্ণ স্বীকৃতি প্রতিফলিত করে।ওষুধটি এপ্রিল 2019 সালে চীনে বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। চীনে স্পিনরাজার সম্পূর্ণ অনুমোদনের চক্রটি 6 মাসেরও কম।স্পিনরাজাকে প্রথম মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে অনুমোদন দেওয়ার পর থেকে 2 বছর এবং 2 মাস হয়ে গেছে।এমন একটি ব্লকবাস্টার বিদেশী বিরল রোগের নতুন ওষুধ রয়েছে চীনে তালিকাভুক্তির গতি ইতিমধ্যেই খুব দ্রুত।এটি 1 নভেম্বর, 2018-এ সেন্টার ফর ড্রাগ ইভালুয়েশন দ্বারা জারি করা "বিদেশী নতুন ওষুধের প্রথম তালিকার প্রকাশের নোটিশের জন্য জরুরিভাবে ক্লিনিক্যাল রিসার্চের প্রয়োজন" এর কারণেও হয়েছে, যা ত্বরিত পর্যালোচনার জন্য 40টি মূল বিদেশী নতুন ওষুধের প্রথম ব্যাচে অন্তর্ভুক্ত ছিল, এবং স্পিনরাজাকে স্থান দেওয়া হয়েছে।

(6) Exondys 51

কোম্পানি: AVI BioPharma (পরে নাম পরিবর্তন করে Sarepta Therapeutics) দ্বারা তৈরি।

বাজার করার সময়: সেপ্টেম্বর 2016 এ এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: এক্সন 51 স্কিপিং জিনে ডিএমডি জিন মিউটেশন সহ ডুচেন মাসকুলার ডিস্ট্রফি (ডিএমডি) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Exondys 51 একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ।অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ডিএমডি জিনের প্রাক-mRNA-এর এক্সন 51 অবস্থানে আবদ্ধ হতে পারে, ফলে পরিণত mRNA তৈরি হয়।ছেদন, যার ফলে এমআরএনএ পড়ার ফ্রেম আংশিকভাবে সংশোধন করে, রোগীকে সাধারণ প্রোটিনের চেয়ে ছোট ডিস্ট্রোফিনের কিছু কার্যকরী ফর্ম সংশ্লেষ করতে সাহায্য করে, যার ফলে রোগীর লক্ষণগুলি উন্নত হয়।

(7) Tegsedi

কোম্পানি: Ionis ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: জুলাই 2018 এ বিপণনের জন্য ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: বংশগত ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিস (এইচএটিটিআর) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: টেগসেডি একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ যা ট্রান্সথাইরেটিন এমআরএনএ লক্ষ্য করে।এটি HATTR-এর চিকিৎসার জন্য বিশ্বের প্রথম অনুমোদিত ওষুধ।প্রশাসনের পদ্ধতি হল সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন।ড্রাগটি ট্রান্সথাইরেটিন (এটিটিআর) এর এমআরএনএ লক্ষ্য করে এটিটিআর প্রোটিনের উত্পাদন হ্রাস করে এবং এটিটিআর চিকিত্সার ক্ষেত্রে একটি ভাল সুবিধা-ঝুঁকির অনুপাত রয়েছে।রোগের পর্যায় বা কার্ডিওমায়োপ্যাথির উপস্থিতি প্রাসঙ্গিক ছিল না।

(8) অনপ্যাট্রো

কোম্পানি: Alnylam এবং Sanofi দ্বারা সহ-উন্নত।

বাজার করার সময়: 2018 সালে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: বংশগত ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিস (এইচএটিটিআর) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: অনপ্যাট্রো হল একটি siRNA ড্রাগ যা ট্রান্সথাইরেটিন mRNA কে লক্ষ্য করে, যা লিভারে ATTR প্রোটিনের উৎপাদন এবং ট্রান্সথাইরেটিন (ATTR) এর mRNA কে লক্ষ্য করে পেরিফেরাল স্নায়ুতে অ্যামাইলয়েড জমা কমায়।, এর ফলে রোগের উপসর্গের উন্নতি এবং উপশম।

(9) জিভলারী

কোম্পানি: Alnylam কর্পোরেশন দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: নভেম্বর 2019 এ এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে তীব্র হেপাটিক পোরফাইরিয়া (AHP) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Givlaari একটি siRNA ড্রাগ, অনপ্যাট্রোর পরে বিপণনের জন্য অনুমোদিত দ্বিতীয় siRNA ওষুধ৷ওষুধটি ত্বকের নিচের দিকে পরিচালিত হয় এবং ALAS1 প্রোটিনের অবক্ষয়ের জন্য mRNA কে লক্ষ্য করে।মাসিক Givlaari চিকিত্সা উল্লেখযোগ্যভাবে এবং ক্রমাগতভাবে যকৃতে ALAS1 এর মাত্রা কমাতে পারে, যার ফলে নিউরোটক্সিক ALA এবং PBG-এর মাত্রা স্বাভাবিক পরিসরে কমে যায়, যার ফলে রোগীর রোগের লক্ষণগুলি থেকে মুক্তি পাওয়া যায়।ডেটা দেখায় যে গিভলারির সাথে চিকিত্সা করা রোগীদের প্লাসিবো গ্রুপের তুলনায় রোগের বিস্তারের সংখ্যা 74% হ্রাস পেয়েছে।

(10) Vyondys53

কোম্পানি: Sarepta থেরাপিউটিকস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: ডিসেম্বর 2019 এ FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: ডিস্ট্রোফিন জিন এক্সন 53 স্প্লাইস মিউটেশন সহ ডিএমডি রোগীদের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Vyondys 53 একটি antisense oligonucleotide ড্রাগ।অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগটি ডিস্ট্রোফিন এমআরএনএ পূর্বসূরীর স্প্লিসিং প্রক্রিয়াকে লক্ষ্য করে।ডিস্ট্রোফিন এমআরএনএ পূর্বসূরীর পরোক্ষ প্রক্রিয়ায়, বাহ্যিক এক্সন 53 আংশিকভাবে বিভক্ত করা হয়েছিল, অর্থাৎ পরিপক্ক এমআরএনএতে উপস্থিত নয়, এবং এটি একটি কাটা কিন্তু এখনও কার্যকরী ডিস্ট্রোফিন প্রোটিন তৈরি করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছিল, যার ফলে রোগীদের ব্যায়ামের ক্ষমতা উন্নত হয়।

(11) ওয়েলিভরা

কোম্পানি: Ionis ফার্মাসিউটিক্যালস এবং এর সহযোগী প্রতিষ্ঠান Akcea Therapeutics দ্বারা বিকাশিত।

বাজার করার সময়: ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (EMA) দ্বারা 2019 সালের মে মাসে অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: ফ্যামিলিয়াল কাইলোমাইক্রোনেমিয়া সিন্ড্রোম (এফসিএস) সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের একটি নিয়ন্ত্রিত খাদ্যের জন্য একটি সহায়ক থেরাপি হিসাবে।

মন্তব্য: ওয়েলিভরা একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ, যা বিশ্বে এফসিএস-এর চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত প্রথম ওষুধ।

(12) লেকভিও

কোম্পানি: নোভারটিস দ্বারা বিকাশিত।

বাজারের সময়: ডিসেম্বর 2020 এ EU দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: প্রাপ্তবয়স্কদের প্রাথমিক হাইপারকোলেস্টেরোলেমিয়া (বিষমধর্মী পারিবারিক এবং অ-পারিবারিক) বা মিশ্র ডিসলিপিডেমিয়ার চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: লেকভিও একটি siRNA ড্রাগ যা PCSK9 mRNA কে লক্ষ্য করে।এটি বিশ্বের প্রথম কোলেস্টেরল-হ্রাসকারী (LDL-C) siRNA থেরাপি।প্রশাসনের পদ্ধতি হল সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন।ওষুধটি PCSK9 প্রোটিনের মাত্রা কমাতে RNA হস্তক্ষেপের মাধ্যমে কাজ করে, যা ফলস্বরূপ LDL-C মাত্রা কমিয়ে দেয়।ক্লিনিকাল ডেটা দেখায় যে লেকভিও রোগীদের মধ্যে LDL-C প্রায় 50% কমাতে পারে যাদের স্ট্যাটিনের সর্বাধিক সহনীয় মাত্রা সত্ত্বেও LDL-C মাত্রা লক্ষ্য মাত্রায় কমানো যায় না।

(13) অক্সলুমো

কোম্পানি: Alnylam ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: নভেম্বর 2020 এ ইইউ দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: প্রাথমিক হাইপারক্সালুরিয়া টাইপ 1 (PH1) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: অক্সলুমো একটি siRNA ড্রাগ যা হাইড্রক্সি অ্যাসিড অক্সিডেস 1 (HAO1) ​​mRNA কে লক্ষ্য করে, যা ত্বকের নিচের দিকে পরিচালিত হয়।ওষুধটি Alnylam-এর সর্বশেষ উন্নত স্থিতিশীলতা রাসায়নিক ESC-GalNAc কনজুগেশন প্রযুক্তি ব্যবহার করে তৈরি করা হয়েছিল, যা বৃহত্তর অধ্যবসায় এবং কার্যকারিতার সাথে সাবকিউটেনিয়াসভাবে পরিচালিত siRNA গুলিকে সক্ষম করে।ওষুধটি হাইড্রক্সি অ্যাসিড অক্সিডেস 1 (HAO1) ​​mRNA-এর অবক্ষয় বা বাধাকে লক্ষ্য করে, লিভারে গ্লাইকোলেট অক্সিডেসের মাত্রা হ্রাস করে এবং তারপর অক্সালেট উৎপাদনের জন্য প্রয়োজনীয় সাবস্ট্রেট গ্রহণ করে এবং রোগের অগ্রগতি নিয়ন্ত্রণ করতে এবং রোগীদের রোগের লক্ষণগুলি উন্নত করতে অক্সালেটের উত্পাদন হ্রাস করে।

(14) ভিল্টেপসো

কোম্পানি: নিপ্পন শিনিয়াকু-এর সহযোগী প্রতিষ্ঠান এনএস ফার্মা দ্বারা তৈরি।

বাজারের সময়: 2020 সালের আগস্টে এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: এক্সন 53 স্কিপিং জিনে ডিএমডি জিন মিউটেশন সহ ডুচেন মাসকুলার ডিস্ট্রফি (ডিএমডি) এর চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: ভিল্টেপসো একটি ফসফোরোডিয়ামাইড মরফোলিনো অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগ।এই অলিগোনিউক্লিওটাইড ড্রাগটি ডিএমডি জিনের প্রাক-mRNA-এর এক্সন 53 অবস্থানের সাথে আবদ্ধ হতে পারে, যার ফলে পরিণত mRNA তৈরি হয়।এক্সন আংশিকভাবে অপসারণ করা হয়, যার ফলে আংশিকভাবে mRNA পড়ার ফ্রেম সংশোধন করা হয়, রোগীকে সাধারণ প্রোটিনের চেয়ে ছোট ডিস্ট্রোফিনের কিছু কার্যকরী ফর্ম সংশ্লেষ করতে সাহায্য করে, যার ফলে রোগীর লক্ষণগুলি উন্নত হয়।

(15) আমভুত্র (ভুত্রিশিরান)

কোম্পানি: Alnylam ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা বিকশিত.

বাজার করার সময়: 2022 সালের জুনে FDA দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: পলিনিউরোপ্যাথি (এইচএটিটিআর-পিএন) সহ প্রাপ্তবয়স্কদের বংশগত ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিসের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: Amvuttra (Vutrisiran) হল একটি siRNA ড্রাগ টার্গেটিং ট্রান্সথাইরেটিন (ATTR) mRNA, যা সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন দ্বারা পরিচালিত হয়।Vutrisiran বর্ধিত শক্তি এবং বিপাকীয় স্থিতিশীলতার সাথে Alnylam এর এনহ্যান্সড স্টেবিলাইজেশন কেমিস্ট্রি (ESC)-GalNAc কনজুগেটেড ডেলিভারি প্ল্যাটফর্মের উপর ভিত্তি করে ডিজাইন করা হয়েছে।থেরাপির অনুমোদন তার তৃতীয় ধাপের ক্লিনিকাল স্টাডি (HELIOS-A) থেকে 9-মাসের ডেটার উপর ভিত্তি করে, সামগ্রিক ফলাফলগুলি দেখায় যে থেরাপি HATTR-PN-এর লক্ষণগুলিকে উন্নত করেছে, 50% এরও বেশি রোগীর অগ্রগতি বিপরীত বা বন্ধ হয়ে গেছে।

4. অন্যান্য জিন থেরাপির ওষুধ

(1) রেক্সিন-জি

কোম্পানি: Epeius Biotech দ্বারা বিকশিত.

বাজারের সময়: 2005 সালে ফিলিপাইন ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (BFAD) দ্বারা অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: কেমোথেরাপি প্রতিরোধী উন্নত ক্যান্সারের চিকিৎসার জন্য।

মন্তব্য: রেক্সিন-জি একটি জিন-লোড ন্যানো পার্টিকেল ইনজেকশন।এটি নির্দিষ্টভাবে কঠিন টিউমারগুলিকে মেরে ফেলার জন্য রেট্রোভাইরাল ভেক্টরের মাধ্যমে লক্ষ্য কোষে সাইক্লিন জি 1 মিউট্যান্ট জিন প্রবর্তন করে।প্রশাসনের পদ্ধতি হল শিরায় আধান।একটি টিউমার-লক্ষ্যযুক্ত ওষুধ হিসাবে যা সক্রিয়ভাবে মেটাস্ট্যাটিক ক্যান্সার কোষগুলি সন্ধান করে এবং ধ্বংস করে, এটি এমন রোগীদের উপর একটি নির্দিষ্ট প্রভাব ফেলে যারা লক্ষ্যযুক্ত জীববিজ্ঞান সহ অন্যান্য ক্যান্সারের ওষুধের বিরুদ্ধে অকার্যকর।

(2) Neovasculgen

কোম্পানি: হিউম্যান স্টেম সেল ইনস্টিটিউট দ্বারা তৈরি।

তালিকার সময়: 7 ডিসেম্বর, 2011-এ রাশিয়ায় তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত এবং তারপর 2013 সালে ইউক্রেনে তালিকাভুক্ত করা হয়েছে।

ইঙ্গিত: গুরুতর অঙ্গ ইস্কেমিয়া সহ পেরিফেরাল ধমনী রোগের চিকিত্সার জন্য।

মন্তব্য: নিওভাসকুলজেন হল একটি ডিএনএ প্লাজমিড-ভিত্তিক জিন থেরাপি যেখানে ভাস্কুলার এন্ডোথেলিয়াল গ্রোথ ফ্যাক্টর (ভিইজিএফ) 165 জিন একটি প্লাজমিড মেরুদণ্ডের উপর তৈরি করা হয় এবং রোগীদের মধ্যে প্রবেশ করানো হয়।

(3) কোলেটজিন

কোম্পানি: ওসাকা ইউনিভার্সিটি এবং ভেঞ্চার ক্যাপিটাল ফার্ম দ্বারা সহ-বিকাশিত।

তালিকাকরণের সময়: আগস্ট 2019-এ তালিকাভুক্তির জন্য জাপানের স্বাস্থ্য, শ্রম ও কল্যাণ মন্ত্রণালয় কর্তৃক অনুমোদিত।

ইঙ্গিত: গুরুতর নিম্ন প্রান্তের ইসকেমিয়ার চিকিত্সা।

মন্তব্য: কোলাটেজিন হল একটি প্লাজমিড-ভিত্তিক জিন থেরাপি, অ্যাঞ্জেস দ্বারা উত্পাদিত প্রথম স্থানীয় জাপানি জিন থেরাপি ওষুধ।এই ওষুধের প্রধান উপাদান হল একটি নগ্ন প্লাজমিড যাতে হিউম্যান হেপাটোসাইট গ্রোথ ফ্যাক্টর (HGF) এর জিন সিকোয়েন্স থাকে।যদি ওষুধটি নীচের অঙ্গগুলির পেশীতে ইনজেকশন দেওয়া হয়, তবে প্রকাশিত HGF আটকে থাকা রক্তনালীগুলির চারপাশে নতুন রক্তনালী গঠনের প্রচার করবে।ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি আলসারের উন্নতিতে এর কার্যকারিতা নিশ্চিত করেছে।

শেষ